ntersuchung der Dosis-Wirk-Beziehung unterschiedlicher Erythropoetin-Dosen auf Frataxin bei Friedreich Ataxie

Phase 1

• Conditions: Die Friedreich Ataxie ist eine autosomal-rezessiv vererbte, progressive neurodegenerative Erkrankung, die mit einer Inzidenz von rund 1:50.000 auftritt. Es handelt sich dabei um die am häufigsten vorkommende Ataxie beim Menschen. Sie manifestiert sich als spinozerebelläre Ataxie in Kombination mit einer hypertrophen Kardiomyopathie, deren Komplikationen häufig für den frühen Tod der Patienten verantwortlich sind.

• Registration Number: EUCTR2007-004919-55-AT
• Lead Sponsor: Medizinische Universität Innsbruck, Universitätsklinik für Neurologie

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2007-10-25
• Last Update Posted: 30 November 2020

Recruitment & Eligibility

• Status: ot Recruiting
• Sex: All
• Target Recruitment: 5

Inclusion Criteria

Alter > 18. Lj.
Diagnose einer Friedreich Ataxie (genetisch + klinisch)
Einwilligungsfähigkeit muss gegeben sein.
Schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) no
F.1.3.1 Number of subjects for this age range

Exclusion Criteria

•Hb > 0,5 l/l zu Beginn der Studie
•Thrombozytose
•Jede maligne Erkrankung
•Jede andere z.B. chronisch entzündliche Erkrankung
•Chronische Alkoholerkrankung
•Schwerer Diabetes mellitus Typ I und II (HbA1c >8%)
•Chronische Leberinsuffizienz
•Epilepsie
•Herzinsuffizienz (NYHA > 2)
•Vorgeschichte mit thrombotischen/thrombembolischen Ereignissen
•Antikoagulation
•Schwangerschaft oder Stillen
•Eisenmangel
•Vitamin B12, Folsäuremangel
•Kardiovaskuläre Erkrankungen vor allem arterielle Hypertonie
•Schwere psychiatrische Erkrankung
•Bekannte Überempfindlichkeit gegen Erythropoetin
•Teilnahme an anderen klinischen Studien

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified

Primary Outcome Measures

Name	Time	Method
Main Objective: Dosis Wirkungs Beziehuung zwischen Erythropoetin und Frataxin bei Patienten mit Friedreich Ataxie;Secondary Objective: Klinische Evaluierung mittels Rating Scales ( klinische Surogatmarker), Untersuchung mitochondrialer Funktionen in Abhängigkeit zur Gabe von Erythropoetin (ATP Produktion, Aconitase, u.a.).;Primary end point(s): Dosis – Wirkungs Beziehung zwischen der Menge applizierten EPOs und der Höhe / Dauer der Aufregulierung von Frataxin bei Patienten mit Friedreich Ataxie unter Verwendung von drei unterschiedlichen Dosen (appliziert in jeweils 1 monatlichen Abständen).