ChiCTR2200056603尚未招募4 期
应用国产重组凝血因子 VIII 开展小剂量与国际中等剂量免疫耐受诱导治疗清除重型血友病 A 患儿高滴度抑制物的多中心非劣效性随机对照临床研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 神州细胞工程有限公司
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- ITI 成功率
研究概览
简要总结
通过针对伴有高滴度抑制物（≥5BU，<200BU）SHA 患儿（≤12 岁），应用国产重组 FVIII（安佳因），开展小剂量 ITI 治疗策略和国际中等剂量 ITI 治疗方案的国内多中心、非劣效性、随机对照临床研究，探索小剂量 ITI 治疗策略的非劣效性和优势，以及难治性病例的挽救性方案，为开展最优成本效益比的 ITI 治疗提供证据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 12（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •（1）血友病 A，重型；
- •（2）0-≤6 岁（PartA），0-≤12 岁（PartB）；
- •（3）连续两次以上检测抑制物≥5BU/m-＜200BU/mL。
排除标准
- •（1）伴有其他免疫性疾病；
- •（2）研究期间需要接受免疫预防注射、非本研究原因应用免疫抑制剂；
- •（3）研究期间需要接受大型手术治疗；
- •（4）不能依从治疗或家庭经济条件不允许接受中、大剂量 ITI。
研究组 & 干预措施
小剂量 ITI 组
小剂量 ITI 治疗（FVIII50 单位每千克，隔日一次）
中剂量 ITI 组
中剂量 ITI 治疗（FVIII100 单位每千克，每日一次）
结局指标
主要结局
ITI 成功率
次要结局
- ITI 部分成功率
- 达 ITI 成功中位时间
- 达 ITI 部分成功中位时间
- 年出血率和年关节出血率
- 关节超声
- 加拿大血友病儿童生活质量问卷 2.0
- 北京儿童医院日常生活评分
- 关节核磁共振
- 血友病关节健康评分
- 受试者依从性
- 治疗成本
- 误学误托情况
- 安全性
研究者
研究点 (1)
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