ChiCTR2100048759尚未招募Unknown
艾美赛珠单抗在中国血友病 A 不伴抑制物患儿中的预防治疗疗效分析
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 135
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 关节超声 / 核磁
研究概览
简要总结
通过开展前瞻性、多中心研究，拟纳入血友病 A 不伴抑制物接受艾美赛珠单抗预防治疗患儿与同期接受凝血因子 VIII 开展个体化 FVIII 预防治疗（SHL、EHL）患儿进行对比，探索艾美赛珠单抗的临床疗效及不良反应。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- Male
入选标准
- •1.中重型血友病 A 患儿；
- •3.至少最近 24 周内记录了 FVIII 治疗的详细信息和出血事件次数；
排除标准
- •1.存在血友病 A 之外的遗传出血性疾病；
- •2.具有血栓性疾病或有相关疾病家族史；
- •3.既往对单克隆抗体治疗、艾美赛珠单抗过敏或存在过敏性疾病；
- •4.肝功能：总胆红素＞1.5 倍正常上限（ULN））以及 AST 和 / 或 ALT＞3 倍正常上限 ULN；
- •5.肾功能符合要求：血清肌酐＞2.5 倍 ULN，以及经 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率＜30 mL/min。
研究组 & 干预措施
对照组
FVIII 治疗
试验组
艾美赛珠单抗治疗
结局指标
主要结局
关节超声 / 核磁
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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