ChiCTR2000037821尚未招募4 期
结合药代动力学和综合评价体系指导中国血友病 A 患儿使用科跃奇的预防治疗
拜耳公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2021年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 药代动力学参数
研究概览
简要总结
主要目的
- 建立适用于中国血友病 A 患儿的科跃奇群体 PK 模型。 2.评价结合 PK 和综合评估体系指导血友病 A 患儿预防治疗的效果（根据 US 和 / 或 MRI）
次要目的 1.了解中国血友病 A 患儿使用科跃奇产品时的 PK 参数 2. 研究结合 PK 和综合评价体系指导下的预防治疗方案下的疗效与安全性：
- 出血控制方面的疗效
- 不同年龄段关节功能评估方面的获益
- 患者的生活质量
- 患者的身体活动情况
- 不同目标谷浓度下患者的比例及患者特征信息
- 不同年龄段患者的治疗依从性
- 该方案下预防治疗的总体剂量，频率及成本效益，
- 家庭疾病负担评估
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 18（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.患有重度血友病 A（FⅧ：C<1％），年龄 1-18 周岁；
- •2.任何膝、肘、踝关节出血史；
- •3.>50 ED（既往治疗为 FⅧ产品来计算暴露日）；
- •4.入组时无 FVIII 抑制物；
- •5.定期临床访视且访视数据可用；
- •6.患者入组前可获得其法定监护人的知情同意；
- •7.入组时正在用科跃奇进行预防治疗，并可在第一阶段收集之前至少 6 个月科跃奇预防治疗基线数据。
排除标准
- •2.FⅧ抑制物形成：>0.6 BU（由 2 次分别进行的检测确认）；
- •3.无法依从研究方案或拒绝继续参与研究；
- •4.正在进性 ITI 治疗，或既往有抑制物史患者；
- •5.计划或已参加其它科跃奇的相关研究，或其它干预性研究，或任何预计影响本研究方案的研究。
研究组 & 干预措施
1
在 PK 指导下调整预防治疗方案
结局指标
主要结局
药代动力学参数
年出血率
年关节出血率
年自发出血率
生活质量评分
关节结构
次要结局
- 活动评分
- 关节功能
研究者
研究点 (1)
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