ChiCTR2100048664尚未招募Unknown
探索重型血友病 A 患儿个体化预防治疗中谷浓度目标值：一项多中心、前瞻性队列研究
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 124
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 谷浓度水平
研究概览
简要总结
Alfonso 等的 Delphi 结果提出了患者的不同活动状态、不同出血状态所需的凝血因子浓度，但目前仍处于理论阶段，没有临床数据的支持。本研究在此谷浓度的基础上进行进一步证实，已获得在不同关节状态、不同活动状态下的目标谷浓度值，为开展个体化预防治疗提供数据支持。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 队列研究
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 14（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.重型血友病 A（F VIII：C<1％）；
- •3.入组时已开始预防治疗（出血前规律使用凝血因子，预防出血）；
- •4.应用浓缩人源 / 重组凝血因子 VIII 暴露日累积超过 50 天；
- •5.入组时抑制物阴性，也无抑制物阳性病史及家族史；
- •6.定期到试验中心进行临床访视且访视数据可用并在入组前已经接受预防治疗；
- •7.患儿入组前可获得其法定监护人的知情同意。
排除标准
- •1.合并其他出血性疾病或其他系统疾病，研究者认为不适合入组的患儿；
- •2.发现 F VIII 抑制物出现（>=0.6BU，由 2 次分别进行的检测确认）；
- •3.无法依从研究方案或拒绝继续参与研究。
研究组 & 干预措施
有关节病变组
根据关节病变情况制定个体化谷浓度目标值，依据 PK 制定预防治疗方案
无关节病变组
预防治疗方案
结局指标
主要结局
谷浓度水平
关节病变
次要结局
- 关节影像学
- 出血控制指标
- 活动程度指标
- 生活质量指标
- 成本费用
研究者
研究点 (4)
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