CTR20252930进行中（未招募）3 期
一项评估温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）参与者接受 rilzabrutinib 给药的疗效和安全性的 Ⅲ 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、包含开放标签治疗期和长期扩展期的研究
未提供27 个研究点 分布在 15 个国家目标入组 15 人开始时间: 2025年8月11日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 15
- 试验地点
- 27
- 主要终点
- 达到 DHR 的参与者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价在双盲 24 周主要分析期（PAP）期间 rilzabrutinib 在 wAIHA 参与者中对持久血红蛋白反应（DHR）的作用。次要目的：评价 PAP 期间的血红蛋白总体反应（OR）；评估至达到反应的时间（TTR）；评价 rilzabrutinib 对疲乏的影响（通过慢性病治疗功能评估[FACIT]-疲乏量表评估）；评价 rilzabrutinib 对乳酸脱氢酶（LDH，一种溶血标志物）的影响；评估 rilzabrutinib 对补救治疗需求的影响；评价 rilzabrutinib 对呼吸困难的影响（通过 FACIT-呼吸困难量表评估）；评价 rilzabrutinib 在原发性 wAIHA 参与者中的安全性和耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性、有效性和药代动力学试验
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价在双盲 24 周主要分析期（pap）期间 Rilzabrutinib 在 W Aiha 参与者中对持久血红蛋白反应（dhr）的作用。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •确诊患有原发性 wAIHA 至少 3 个月。
- •参与者既往在糖皮质激素（CS）治疗后未能维持持续反应（CS 耐药 [定义为每天接受至少 1 mg/kg 或 60 mg 泼尼松或等效药物后在 3 周内未能达到血红蛋白反应]、CS 依赖性 wAIHA [定义为需要以＞10 mg/天的剂量继续使用泼尼松或等效药物才能维持反应]），或不耐受或不适合接受 CS 治疗（定义为根据研究者的最佳临床判断，存在禁忌、可能不耐受或不适合使用 CS 的既存疾病状况或 CS 相关并发症）。
- •参与者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态≤2 级。
- •参加临床研究的男性和女性参与者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
排除标准
- •参与者存在具有临床意义的病史或持续存在慢性疾病，研究者认为这会损害参与者的安全或损害本研究所收集数据的质量。
- •参与者在过去 5 年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤病史，但已切除且在过去 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
- •参与者在筛选前 3 个月内存在有症状的带状疱疹。
- •参与者患有任何原因引起的继发性 wAIHA，包括药物、伊文氏综合征、淋巴增生疾病（低计数单克隆型 B 淋巴细胞增多症是允许的）、感染性或自身免疫性疾病或活动性恶性血液病。允许抗核抗体阳性但未确诊自身免疫性疾病的参与者参加研究。
- •参与者有骨髓增生异常综合征病史。
- •参与者存在未控制的或活动性乙型肝炎病毒（HBV）感染或活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染。
- •参与者存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。
- •参与者有实体器官移植史。
- •参与者有活动性或潜伏性结核（TB）病史。
- •在治疗开始前 30 天或 5 个半衰期（以时间较长者为准）内接受过其他试验性 ／ 研究药物合并治疗。在第 1 天（随机化）前接受过治疗 wAIHA 的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的参与者没有资格参与研究。
- •对任何研究干预或其组分或药物过敏，或者存在研究者认为禁忌参与研究的其他过敏反应。
结局指标
主要结局
达到 DHR 的参与者比例。
时间窗: 第 24 周
次要结局
- LDH 水平较基线的变化。(基线至第 24 周)
- 在 PAP 期间治疗第 4 周后需要补救治疗的参与者比例。(至第 24 周)
- 达到总体 Hb 反应（反应或完全反应）的参与者比例。(第 24 周)
- 在未输血且未使用补救药物的前提下，在 PAP 期间首次达到 Hb 较基线升高≥2 g/dL 的时间（天）。(至第 24 周)
- 通过 FACIT -疲乏量表测量的疲乏总评分较基线的变化。(基线至第 24 周)
- 通过 FACIT-呼吸困难量表测量的呼吸困难严重程度评分较基线的变化。(基线至第 24 周)
- 治疗期间出现的不良事件（TEAE）、治疗期间出现的严重不良事件（SAE）、治疗期间出现的特别关注的不良事件（AESI）的发生率以及临床实验室评价、生命体征、体格检查和心电图（ECG）结果。(至第 104 周)
研究者
赛诺菲
Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.
研究点 (27)
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