ChiCTR2300070701进行中（未招募）早期 1 期
雷帕霉素治疗不可切除或术后残留良性外周神经母细胞性肿瘤的安全性及有效性前瞻性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年4月10日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性
研究概览
简要总结
本课题拟开展前瞻性临床研究，初步构建儿童 GNBi/GN 临床队列及生物样本库；基于 AKT-mTOR 信号通路免疫组化表达情况，对不可切除或术后残留的信号通路激活的 GNBi/GN 患者进行雷帕霉素药物治疗的前瞻性临床试验；通过小样本量数据初步探索雷帕霉素治疗 GNBi/GN 的安全性及有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1:2007 年 1 月 1 日至 2028 年 3 月 1 日期间，就诊于首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科，通过病理证实为良性外周神经母细胞性肿瘤[包括节细胞性神经母细胞瘤混杂型（GNBi）与节细胞神经瘤（GN）]，肿瘤不可切除或术后残留；
- •3:患者家长自愿签署知情同意书；
- •4:收入北京儿童医院肿瘤外科接受标准化方案治疗。
排除标准
- •1:存在严重并发症，无法参与研究;
- •3:患有自身免疫缺陷性疾病;
- •4:对雷帕霉素及其衍生物、本品成分过敏者;
- •5:对治疗或临床研究依从性差;
- •6:治疗过程中发生非医疗事件而中止治疗或随访。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
安全性
时间窗: 用药后 1 周、2 周、3 周、1 月、3 月、6 月、12 月
有效性
时间窗: 用药后 1 周、2 周、3 周、1 月、3 月、6 月、12 月
次要结局
- 探索雷帕霉素治疗 GNBi/GN 的血药浓度区间(用药后 1 周、2 周、3 周、1 月、3 月、6 月、12 月)
研究者
研究点 (1)
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