ChiCTR2200065823尚未招募4 期
聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）对 Noonan 综合征患儿身高和关键指标影响的临床研究
项目资助1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2022年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性评估
研究概览
简要总结
探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗 Noonan 综合征后其身高和关键指标的影响。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 9（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.女孩年龄 1~8 岁，男孩年龄 1~9 岁，查体在青春期前（Tanner 1 期）范围内；
- •2.符合 NS 临床诊断的患儿；
- •4.符合可以使用生长激素的条件。
排除标准
- •1.IGF-1 超过同年龄、同性别正常值的+2.5 SDS；
- •2.合并有导致生长障碍、身材矮小的其他明确病因：如 GHD、甲减、多种垂体激素缺乏、SGA、Turner 综合征、其他严重慢性疾病相关的身材矮小（如营养不良、心功能不全、肝肾功能不全、慢性炎症性肠病）等；
- •3.一年内计划行矫形手术者，或骨折未愈合者；显著的脊柱异常；
- •4.严重肝功能异常：即 ALT 或 AST 超过正常值上限的 3 倍；或有乙肝“大三阳”或其他类型病毒性肝炎患者；有烷化剂应用史患者；
- •5.严重肾功能异常：即使用 CKD-EPI 公式估计肾小球滤过率 eGFR＜60 mL/min/1.73 m2；或血 Cr＞正常值上限；
- •6.严重心血管疾病的患者：包括严重心脏病（如心功能Ⅲ级及以上、严重心律失常，肥厚型心肌病等），高血压控制不佳者（如治疗情况下收缩压＞140mmHg 或舒张压＞90mmHg）；
- •7.严重脑部疾病患者：若筛选 / 基线时头颅 MRI/CT 显示有颅内占位等异常，研究者认为生长激素替代治疗有风险的患者；或者有癫痫病史等；
- •8.糖调节异常（包括空腹血糖受损和糖耐量异常）或者糖尿病患者；有糖尿病家族史者；
- •9.合并有其他严重疾病影响试验方案完成的患者：例如严重肥胖、未控制的严重阻塞性睡眠呼吸暂停、活动性精神病、严重感染、免疫功能低下患者等；
- •10.近 3 个月内使用过其他可能影响研究终点疗效判定的药物：包括其他生长激素类药物、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林）、性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素）、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）、生长抑素和生长抑素类似物（包括但不限于思他宁、奥曲肽）；超生理剂量的糖皮质激素；抑制 PTH 的药物（如西那卡塞等）；对钙磷代谢有影响的药物（如利尿剂等）；
- •11.有生长激素治疗禁忌症：急性增生性或严重的非增生性糖尿病视网膜病变、有恶性肿瘤既往史或现病史、肿瘤家族史（三代以内直系亲属中有两人或两人以上有肿瘤既往史或现病史）、连续 2 次肿瘤标记物超过正常范围上限等情况；
- •12.高度过敏体质、或对蛋白质类药物有过敏史、或研究者怀疑受试者可能对本研究试验药物及赋形剂过敏者；
- •13.筛选前 3 个月内参加过任何药物或医疗器械的临床试验（仅签署 ICF，未接受过任何药物或器械干预的除外）；
- •14.没有能力完全理解研究的性质、遵循指示、配合研究程序和 / 或依从性差，无法遵守议定书中规定的访问计划；
- •15.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
研究组 & 干预措施
干预组
聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）
对照组
重组人生长激素（赛增）疗法
结局指标
主要结局
安全性评估
时间窗: 52 周
身高
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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