CTR20130283已完成3 期
评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小的安全性和有效性的随机、开放、空白对照、多中心临床试验
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 420 人开始时间: 2018年4月10日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 420
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（△HT SDS）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
1.评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症的有效性 2.通过临床不良事件及实验室指标观察，以评价注射用重组人生长激素治疗特发性矮小症的安全性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •青春发育期儿童（Tanner Ⅰ期），年龄>3 周岁
- •入组时绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值中低于 2 个标准差（-2 SD）、体态匀称的儿童（参照 2005 年我国儿童身高标准）
- •生长速率（height velocity，HV）≤ 5 cm/yr（至少有一个在开始治疗前 3 个月及以上且在一年内，由身高测量仪所测得的身高值；如因各种原因无法获得规定时间内的身高测量结果，则以病程记录结果为准）
- •无全身性、内分泌、营养性及染色体异常等情况
- •一年内两项不同药物 GH 激发试验证实患儿血浆 GH 峰值≥10 ng/ml
- •骨龄（Bone Age，BA）：半年内骨龄（Bone Age，BA）检查正常或延迟，其
- •中女孩≤9 岁，男孩≤10 岁；
- •受试者及其监护人均自愿参加研究且签署书面知情同意书（如受试者不具备签
- •署知情同意书的能力，则由其法定监护人代写受试者姓名）
排除标准
- •肝肾功能异常者（ALT>正常值上限 2 倍；Cr>正常值上限 2 倍）
- •乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg 和 HBeAg 任一项阳性者
- •已知高度过敏体质或对本研究药物及赋形剂（甘氨酸、甘露醇）过敏者
- •患有全身慢性疾病的患者，免疫功能低下患者
- •其他类型的生长发育异常患者：
- •a. 生长激素缺乏症（GHD）（生长激素激发试验确定）；
- •b. Turner 综合征（女孩染色体核型检查确定）；
- •c. Noonan 综合征（两眼间距较宽、鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性心脏病，半数患者 12 号染色体上 11 型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶（PTPN11）基因发生错义突变，男女患者均可见）；
- •d. 小于胎龄儿（出生时身长和体重在两个标准差或第十百分位以下，且 2 周岁时未完成生长追赶），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准；
- •营养不良或甲状腺功能低下等引起的生长障碍（甲状腺功能检测）
- •先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行
- •糖调节异常者（包括空腹血糖异常）或糖尿病患者
- •电解质、肌酸激酶异常者
- •3 个月内参加过其他药物临床试验者
- •曾接受过可能干扰 GH 分泌或具有 GH 作用的药物治疗，或 3 个月内使用过其他激素治疗（如性激素、糖皮质激素、蛋白同化类激素）
- •肿瘤标志物水平超过正常值范围并结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者，可考虑不入组进行治疗；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
结局指标
主要结局
治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（△HT SDS）
时间窗: 治疗后 52 周
次要结局
- 年生长速率(治疗后 52 周)
- 治疗结束后骨成熟情况（骨龄变化 / 实际年龄变化）(治疗后 52 周)
- 治疗前后 IGF-1 SDS 的变化(治疗后 52 周)
- 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果(整个研究周期)
研究者
马青
安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
研究点 (4)
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