CTR20210830已完成1 期
在重度血友病 A 患者中评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW117） 的药代动力学、 安全性和耐受性的开放、单次给药Ⅰ期临床研究
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2021年4月21日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 药代动力学参数
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的 评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW117）在重度血友病 A 患者中的药代动力学（PK）特征。 评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW117）在重度血友病 A 患者中的安全性和耐受性。 次要目的 评价注射用培重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW117）在重度血友病 A 患者中的抗 PEG-rFⅧFc 抗体和抗 PEG 抗体水平。
研究设计
- 研究类型
- 药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12≤年龄＜65 岁的男性
- •临床确诊为重型血友病 A 患者（凝血因子Ⅷ＜1%），既往医疗记录证实接受过凝
- •血因子 VIII 治疗暴露天数≥150 天（EDs≥150）
- •非免疫缺陷，具有一定的免疫能力者（CD4>200/μL）
- •血小板计数＞100×109 /L
- •凝血酶原时间（PT）正常或国际标准化比值（INR）＜1.3
- •完全了解、知情本研究并签署知情同意书，自愿参加临床研究并有能力完成所有研
排除标准
- •对供试品或其辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者
- •既往存在 FVIII 或 IgG2 注射治疗后超敏反应或过敏反应
- •筛选时 FVIII 抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或既往有 FVIII 抑制物阳性史，或家族有抑制物史
- •除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患者
- •血管性血友病因子（vWF）抗原检查结果低于正常值
- •严重贫血且需要输血者（血红蛋白＜60g/L）
- •给药前 4 天内或 5 个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期 FⅧ制剂（如：拜科奇、科跃奇、百因止、任捷等）的患者；给药前 5 天或 5 个半衰期内（取时间长者）内使用过任何其他延长半衰期 FⅧ制剂的患者
- •给药前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗的患者
- •筛选前 2 周内有发热、上呼吸道感染、过敏症状者
- •患有可能增加出血风险或形成血栓风险的其他疾病
- •用药前 6 个月内发生严重的心脑血管疾病，如脑出血，脑卒中，心肌梗死，不稳定心绞痛，充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级），严重心律失常、无法控制的高血压（收缩压≥ 160 mmHg 或舒张压≥95 mmHg）等
- •既往有毒品史或酗酒史者
- •患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病
- •丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞2 倍正常值上限（ULN）；
- •血清胆红素（TBIL）＞2×ULN
- •尿素氮（BUN）＞2×ULN；
- •血清肌酐（Cr）>176.8 μmol/L
- •乙型肝炎病毒表面抗原、抗人类免疫缺陷病毒抗体（HIV）、抗梅毒螺旋体特异性抗体（TPHA）和丙型肝炎病毒（HCV）抗体检查有一项或一项以上有临床意义者
- •筛选前 7 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者
- •用药前 14 天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂（如皮质类固醇药物[＞10 mg/天泼尼松的等效剂量]、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等）
- •筛选前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者，或计划在研究期间接受手术者
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者
- •在整个试验期至末次用药后 3 个月内有生育计划或捐精计划，或不愿采取有效物理避孕措施者（如避孕套、隔膜、宫内节育器等）者
- •患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者
- •其它研究者判定不适宜参加的受试者
结局指标
主要结局
药代动力学参数
时间窗: 给药后 216 小时（25IU/剂量组） 给药后 288 小时（50IU/kg 剂量组和 60IU/kg 剂量组）
次要结局
- 超敏反应(试验期间)
- 出血事件(试验期间)
- 实验室检查：血常规、尿常规、血生化(试验期间)
- 凝血功能(试验期间)
- 血栓形成标志物(试验期间)
- 12-导联心电图(试验期间)
- 病毒学检查(试验期间)
- 不良事件 / 不良反应(试验期间)
- 受试者产生抗 PEG-rFⅧFc 抗体的水平(试验期间)
- 受试者产生抗 PEG 抗体的水平(试验期间)
- FⅧ抑制物检测(试验期间)
- 体格检查：坐位血压、腋下体温、脉搏和呼吸(试验期间)
- 生命体征(试验期间)
研究者
凌晨
江苏晟斯生物制药有限公司
研究点 (4)
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