CTR20243878进行中（未招募）3 期
一项在乙酰胆碱受体抗体血清阴性的全身型重症肌无力成人受试者中评价 Efgartigimod IV 的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、III 期、平行组设计研究
未提供45 个研究点 分布在 3 个国家目标入组 22 人开始时间: 2024年10月18日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 22
- 试验地点
- 45
- 主要终点
- A 部分 MG-ADL 总分从基线到第 29 天的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
在 A 部分中，确定 Efgartigimod IV 相较于安慰剂在 AChR-Ab 血清阴性 gMG 受试者中的有效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •在签署 ICF 时，至少达到当地临床研究法定同意年龄
- •能够提供已签署的知情同意书，并遵守方案要求
- •同意使用符合当地规定的避孕措施；WOCBP 在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受 IMP 前尿妊娠试验结果必须为阴性
- •婴儿期无已知无力，在 16 岁后出现疲劳性无力，并由以下两项记录确诊的获得性 gMG：
- •a.经单纤维肌电图或 RNS 证实的神经肌肉传递异常病史或 MuSK-Ab 血清阳性
- •b.依酚氯铵试验阳性病史，或通过口服 AChE 抑制剂、PLEX、免疫吸附或 IVIg/SCIg 等治疗后 MG 体征明显改善
- •筛选期 AChR-Ab 血清阴性
- •MGFA II 级、III 级或 IV 级
- •筛选期和基线 MG-ADL 总分≥5 分，其中>50%的评分归因于非眼部症状
- •筛选前正在接受稳定剂量的 MG 治疗，包括 AChE 抑制剂、类固醇或 NSIST 联合或单独用药，并符合以下剂量条件：
- •a.筛选前至少 6 个月开始使用 NSIST（例如，硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司、吗替麦考酚酯和环磷酰胺），且筛选前 3 个月内剂量无变化
- •b.筛选前至少 3 个月开始使用类固醇，且筛选前一个月内剂量无变化
- •c.筛选前 2 周内 AChE 抑制剂的剂量无变化
排除标准
- •已知的自身免疫性疾病或任何可能干扰 gMG 临床症状准确评估或使受试者处于不当风险的医学状况
- •恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗后治愈，且在 IMP 首次给药前≥3 年内无复发证据。经充分治疗的患有以下癌症的受试者可随时纳入研究：
- •基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- •经组织学确诊的前列腺偶发癌（TNM T1a 或 T1b 期）
- •研究者认为在基线前未充分痊愈且具有临床意义的活动性感染
- •筛选时活动性感染的血清检测结果为阳性，存在以下任何一种情况：
- •提示急性或慢性 HBV 感染，除非 HBV DNA 检测结果为阴性
- •基于 HCV 抗体检测判断存在 HCV 感染，除非 RNA 检测结果为阴性
- •HIV 感染，CD4 计数<200 个细胞/mm3 且存在 AIDS 定义条件
- •HIV 感染，CD4 计数≥200 个细胞/mm3 但未经充分抗病毒治疗
- •存在有临床意义的疾病、近期接受过大手术（筛选前 3 个月内）或计划在研究期间接受大手术；或研究者认为可能会混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他医学状况
- •目前正在参加另一项干预性临床研究
- •已知对 IMP 或任一辅料存在超敏反应
- •经研究者评估，既往（筛选前 12 个月内）或当前存在酗酒、吸食毒品或滥用药物
- •怀孕或哺乳状态，或计划在研究期间怀孕
- •筛选时总 IgG <4 g/L
- •筛选时有重度肾功能损害，eGFR<30 mL/min/1.73 m2
- •筛选前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
- •既往参加过 Efgartigimod 临床研究，并接受过至少 1 次 IMP 给药
- •存在继发于并发感染或伴随用药（例如，氨基糖苷类、β受体阻滞剂）的肌无力恶化
- •有记录显示对 PLEX 无临床应答
- •在筛选前 3 个月内接受过胸腺切除术或计划在研究期间进行胸腺切除术
- •使用以下既往或合并治疗（详见方案）
结局指标
主要结局
A 部分 MG-ADL 总分从基线到第 29 天的变化
时间窗: 研究第 29 天
次要结局
- A 部分 QMG 总分从基线到第 29 天的变化 A 部分 MG-ADL 和 QMG 双应答者的受试者比例(研究第 29 天)
研究者
周赟云
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
研究点 (45)
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