一项在全身型重症肌无力成人受试者中评价 Nipocalimab 给药的疗效、安全性、药代动力学和药效学的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

未提供87 个研究点分布在 9 个国家目标入组 35 人2021年11月2日

概览

阶段: 3 期
干预措施: 未指定
疾病 / 适应症: 未指定
发起方: 未提供
入组人数: 35
试验地点: 87
主要终点: MG-ADL评分较基线变化的均值
状态: 进行中（未招募）

概览研究者入排标准结局指标研究点相似试验

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简要总结

暂无简介。

详细描述

主要目的是评估Nipocalimab相较于安慰剂在全身性重症肌无力（gMG）患者中的疗效和安全性。

注册库

chinadrugtrials.org.cn

开始日期

2021年11月2日

结束日期

待定

最后更新

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

崔颖

Janssen Research & Development, LLC/强生（中国）投资有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG/Janssen R&D, a Division of Janssen Pharmaceutica, NV；Catalent CTS, LLC；Catalent Pharma Solutions, LLC；Catalent Germany Schorndorf GmbH；Fisher Clinical Services UK；Fisher Clinical Services；Fisher Clinical Services (Allentown)

入排标准

入选标准

•诊断为MG，筛选时全身肌肉无力符合MGFA临床分型IIa/b、IIIa/b或IVa/b类别规定的gMG临床标准。
•筛选和基线时MG-ADL评分≥6。
•有足够的静脉通路，可以根据研究方案要求进行输注给药和血样采集。
•有生育能力的女性在筛选时的高灵敏度血清检查（β人绒毛膜促性腺激素[βhCG]）和第1天研究药物给药前的尿妊娠试验必须呈阴性。
•男性受试者必须同意在研究期间以及研究药物末次给药后至少90天内不因生殖目的而捐精。

排除标准

•患有任何与其gMG治疗无关的确诊或疑似临床免疫缺陷综合征，或有先天性或遗传性免疫缺陷家族史（除非确认受试者没有免疫缺陷综合征）。
•在筛选时患有MGFAI型疾病或筛选时存在MG危象（MGFAV型），筛选前1个月内有MG危象史，或固定无力（和/或“精疲力竭”MG）。
•在筛选前12个月内接受过胸腺切除术，或计划在研究期间进行胸腺切除术。
•已知对Nipocalimab或其辅料过敏、有超敏反应或不能耐受。
•在筛选前12周内发生过心肌梗死、不稳定型缺血性心脏病或卒中。

结局指标

主要结局

MG-ADL评分较基线变化的均值

时间窗: 双盲安慰剂对照给药期第22、23和24周

次要结局

在双盲安慰剂对照给药期的24周内，EQ-5D-5L的视觉模拟量表和健康状况指数较基线的变化(双盲安慰剂对照给药期至第24周)
各时间点血清Nipocalimab浓度； Nipocalimab抗药抗体（ADA）和存在Nipocalimab中和抗体（NAb）的发生率和滴度(直至 4 年零 8 个月)
QMG评分变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第22和24周)
生命体征和临床实验室检查值的变化(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
QMG较基线改善≥3分且第4周至第22周波动次数不超过2次（非连续）的受试者百分比（波动定义为QMG评分较基线的改善未达到≥3分）(双盲安慰剂对照给药期第2周至第24周)
双盲安慰剂对照给药期第22周和24周Neuro-QoL-Fatigue总评分较基线变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第2周至第24周)
在双盲安慰剂对照给药期，各时间点MG-ADL评分为0或1的受试者百分比(直至第24周)
MG-ADL总评分的平均改善较基线改善至少2分的受试者百分比(双盲安慰剂对照给药期第 22、23、24 周)
MGADL总评分改善≥2 分且第 6 周至第 23 周波动次数不超过 2 次（非连续）的受试者百分比（波动定义为 MG-ADL 评分较基线的改善未达到≥2 分）。(双盲安慰剂对照给药期第 4 周至第 24 周)
哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评分的变化(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
在双盲安慰剂对照阶段的 24 周内，欧洲生活质量五维五级（EQ - 5D - 5L）量表健康状态指数较基线的变化情况。(双盲安慰剂对照给药期至第24周)
接受Nipocalimab治疗的血清阳性参与者的 MG-ADL 评分与基线相比的变化，作为对自身抗体水平变化百分比的反应(基线至4 年零 8 个月)
MGADL总评分的平均改善较基线改善至少 50%的受试者百分比。(双盲安慰剂对照给药期第 22、23、24 周)
双盲安慰剂对照给药期第22和24周MG-QoL15r评分分别较基线变化的均值(双盲安慰剂对照给药期第2周至第24周)
MG-ADL总评分改善≥2分的受试者百分比(双盲安慰剂对照给药期第1和/或第2周时)
发生不良事件（AE）、严重AE（SAE）、特别关注的AE（AESI：严重或重度感染和低白蛋白血症(＜20 g/L））的受试者比例(直至双盲安慰剂对照阶段的第 24 周以及开放标签扩展阶段的扩展第 24 周（至多 48 周）)
在双盲安慰剂对照给药期，任何时间点MG-ADL评分为0或1的受试者百分比(直至第24周)
血清总免疫球蛋白 G（IgG）浓度的变化；与全身性重症肌无力（gMG）相关的自身抗体水平的变化(直至 4 年零 8 个月)
在双盲安慰剂对照给药期，50%的时间点MG-ADL评分为0或1的受试者百分比(直至第24周)
评估IgG降低与MG-ADL和QMG之间的关系(基线至4 年零 8 个月)
在双盲安慰剂对照给药期，75%的时间点MG-ADL评分为0或1的受试者百分比(直至第24周)
接受Nipocalimab治疗的血清阳性参与者 QMG 评分与基线相比的变化，作为对自身抗体水平变化百分比的响应(基线至4 年零 8 个月)