ChiCTR2400091685尚未招募4 期
罗普司亭 N01 二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的有效性及安全性研究
自选课题（自筹）4 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 1 个月完全反应（Complete response, CR）率
研究概览
简要总结
本研究拟开展一项多中心、前瞻性的观察性研究，旨在评估罗普司亭 NO1 用于二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症的有效性及安全性，丰富国内关于儿童 ITP 治疗的科学证据，对推动临床治疗策略的发展，并最终造福更多的患儿及其家庭有重要意义。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.1 岁<年龄<18 岁；
- •2.(2)根据中国儿童原发性免疫性血小板减少症诊断与治疗改编指南（2021 版），诊断为原发性 ITP；
- •3.(3)既往一线 ITP 治疗无效或治疗后复发。既往一线治疗包括：皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白（IVIG）；
- •4.(4)血小板计数低于或等于 30×10^9/L，或正在经历未控制的出血；
- •5.(5)血红蛋白 > 10.0 g/dL；
- •6.(6)血清肌酐 ≤ 正常上限的 1.5 倍；
- •7.(7)总血清胆红素 ≤正常上限的 1.5 倍；
- •8.(8)天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤ ULN 的 3.0 倍；
- •9.(9)监护人和研究对象（8 岁以上）已签署知情同意书；
- •10.(10)根据临床医生评估后续计划使用罗普司亭 N01 治疗。
排除标准
- •1.具有以下既往史： ① 骨髓干细胞疾病的病史； ② 既往骨髓移植或外周血干细胞移植； ③ 已知活动性或既往恶性肿瘤史，充分治疗的基底细胞癌除外； ④ 骨髓增生异常综合征病史； ⑤ 先天性血小板减少症病史； ⑥ 乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）病史； ⑦ 系统性红斑狼疮、埃文斯综合征（Evans Syndrome）、或自身免疫性中性粒细胞减少症病史； ⑧ 抗磷脂抗体综合征病史或狼疮抗凝剂提示阳性； ⑨ 播散性血管内凝血、溶血性尿毒症综合征或血栓性血小板减少性紫癜病史； ⑩ 既往一年内静脉血栓栓塞或血栓事件病史;
- •2.(2)入组前 4 周内使用过罗普司亭、艾曲泊帕、海曲泊帕等 TPO 受体激动剂；
- •3.(3)入组前 4 周内使用过聚乙二醇化重组人巨核细胞生长和发育 因子、重组人血小板生成素（rhTPO）或任何其他促血小板生成药物；
- •4.(4)入组前 8 周内使用过利妥昔单抗（任何适应症）或 6-巯基嘌呤（6-MP），或预计在研究期间拟使用；
- •5.(5)筛选访视前 8 周内使用过烷化剂，或预计在研究期间预期拟使用；
- •6.(6)筛选访视前 8 周内接种已知会降低血小板计数的疫苗；
- •7.(7)对任何大肠杆菌衍生的重组产品（如粒细胞集落刺激因子、生长激素、干扰素-γ）已知过敏；
- •8.(8)据研究对象和研究者所知，将无法参加协议要求的研究访视或程序；
- •9.(9)任何可能影响研究对象提供书面知情同意和 / 或遵守所有所需研究程序的疾病；
- •10.(10)研究者认为不适合参加该研究的其他因素。
研究组 & 干预措施
罗普司亭 N01 治疗组
结局指标
主要结局
1 个月完全反应（Complete response, CR）率
时间窗: 治疗 1 个月
次要结局
- 1 周部分反应（Partial response, PR）率(治疗 1 周)
- 血小板反应的患者比例(治疗 1 周、1 个月、2 个月、3 个月、6 个月)
- 血小板持续反应时间(治疗半年内)
- 血小板持续反应的患者比例(治疗半年内)
- 首次达到血小板反应的时间(治疗半年内)
- 首次达到血小板反应的有效剂量(治疗半年内)
- 血小板达峰时间及患者比例(治疗半年内)
- 与治疗相关的不良事件（Treatment-Related Adverse Events, TRAEs）的类型和发生率(治疗半年内)
研究者
研究点 (4)
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