ChiCTR2400079798进行中（未招募）1 期
在黏多糖贮积症 I 型(MPS I)患者中评估 JWK008 单次静脉输注给药的安全性、耐受性和初步有效性的临床研究
成都金唯科生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年1月15日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件
研究概览
简要总结
- 主要目的：评估 JWK008 注射液在 MPS I 患者中单次静脉输注给药的安全性和耐受性。
- 次要目的：评估 JWK008 注射液治疗 MPS I 患者初步有效性：包括评估 JWK008 注射液对 IDUA 活性的影响；尿液、血液、脑脊液中的总 GAG、硫酸皮肤素（Dermatan Sulfate，DS）和硫酸乙酰肝素（Heparan Sulfate，HS）水平较基线的变化、肝脾大小、关节及肌肉活动情况等。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •符合以下所有标准的受试者方可考虑入组：
- •(1) 年龄≥18 岁；
- •(2) 诊断为 MPS I 型；
- •(3) 能够理解试验的目的、内容、以及可能的风险,自愿参加并签署知情同意书；
- •(4) 若受试者为女性，则其性伴侣需同意使用可靠的避孕措施，直到血液中载体序列连续 2 次检测呈阴性；若受试者为男性，则受试者需同意使用可靠的避孕措施，直到精液样本的载体序列连续 2 次检测呈阴性。
- •(5) 放射科医生读取的肝脏肿块磁共振成像（MRI）阴性。
排除标准
- •符合以下任何一条标准者不可入组：
- •(1) 已知对 ERT 无反应；或曾接受鞘内或静脉注射拉罗尼酶（laronidase）治疗并出现严重不良反应者，如出现显著的输液相关反应（IARs）或过敏性休克。
- •(2) 血清 AAV5 中和抗体滴度大于 1:100。
- •(3) 对皮质类固醇使用有禁忌。
- •(4) 当前接受全身（静脉或口服）免疫调节剂治疗或类固醇使用（允许局部治疗，例如哮喘或湿疹）。
- •(5) 存在腰椎穿刺的禁忌证；
- •(6) 存在以下情况之一：
- •a. 乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV-DNA)拷贝数>正常值上限（ULN）;
- •b. 丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）阳性，且丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）拷贝数>ULN;
- •c. 正在接受乙型肝炎或丙型肝炎抗病毒治疗；
- •d. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性且 CD4+ T 淋巴细胞计数≤200/mm3；
- •(7) 被认为具有临床意义的实验室数值异常:谷丙转氨酶和 / 或谷草转氨酶>3×正常值上限(ULN)，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN 等；
- •(8) 有慢性感染或研究者认为构成不可接受风险的其他慢性疾病史；
- •(9) 活动性严重感染或任何其他重要的伴随的、未受控制的医学情况（除 MPS I 引起的疾病），包括但不限于肾脏、肝脏、血液、胃肠、内分泌、肺部、神经系统、脑部或精神疾病、酗酒、药物依赖或任何由研究者评估可能对遵守实验方案程序或对 JWK008 注射液耐受程度产生干扰的心理障碍。
- •(10) 过去 5 年内有活动性恶性肿瘤的病史（非黑色素皮肤癌或子宫颈原位癌允许）。
- •(11) 循环的甲胎蛋白（AFP）升高或异常。
- •(12) 之前接受过基因疗法治疗，或在过去 12 周内参加过干预性临床研究。
- •(13) 孕妇或哺乳期女性。
- •(14) 研究者认为受试者不适合参与研究的任何并发的具有临床意义的重大疾病或其他情况；
- •(15) 无法或不愿遵守临床方案中描述的访视和研究评估时间表。
研究组 & 干预措施
单臂
结局指标
主要结局
不良事件
次要结局
- IDUA 酶活性
- 血液、尿液和脑脊液中 GAG 水平
- 六分钟步行测试（6MWT）
- 关节活动活动范围(JROM)
- 上肢肌肉力量测试
- 肺功能检测
- 肝脾大小
- 载体脱落
研究者
研究点 (1)
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