CTR20222928
Active, not recruiting
Phase 2/3
一项探究皮下注射efgartigimod PH20在治疗大疱性类天疱疮成人受试者中的有效性和安全性的II/III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
Not provided105 sites in 7 countries32 target enrollmentFebruary 27, 2023
DrugsEfgartigimod注射液
Overview
- Phase
- Phase 2/3
- Intervention
- Not specified
- Conditions
- Not specified
- Sponsor
- Not provided
- Enrollment
- 32
- Locations
- 105
- Primary Endpoint
- 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止口服皮质类固醇（OCS）治疗达到完全缓解（CR）≥ 8周的受试者比例。
- Status
- Active, not recruiting
Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
评价皮下注射efgartigimod PH20治疗大疱性类天疱疮（BP）受试者获得持续缓解的有效性
Investigators
李霁月
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
Eligibility Criteria
Inclusion Criteria
- •受试者愿意并能够进行以下操作：
- •b. 提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关的健康信息）
- •c. 遵守研究方案程序（包括要求的研究访视）
- •受试者为男性或女性，签署知情同意书（ ICF）时达到当地法定知情同意年龄
- •在筛选和基线访视时，受试者有BP(大疱性类天疱疮)的临床体征（如，存在大疱），伴或不伴荨麻疹/湿疹/红斑状斑块或瘙痒。BP的诊断必须在随机分配至治疗组前经组织病理学检查和DIF确证为阳性，并在筛选时经血清学检查（根据当地操作规范，经IIF、CLEIA或ELISA）确证为阳性。
- •受试者在筛选和基线时的IGA-BP评分为3分或4分。
- •筛选时，受试者的Karnofsky体能状态至少为60%。
- •受试者同意使用符合当地法规规定的避孕措施，并且符合以下各项：
- •a. 男性受试者不要求避孕。
- •b. WOCBP（有生育能力的女性）在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受 IMP 前尿妊娠试验结果必须为阴性。
Exclusion Criteria
- •其他形式的类天疱疮（包括但不限于妊娠期类天疱疮、药物诱导性BP [在停用诱发药物后消退]、抗p200类天疱疮、粘膜类天疱疮和瘢痕性类天疱疮）或其他自身免疫性水疱病（包括但不限于获得性大疱性表皮松解、寻常型天疱疮和表皮剥脱性红皮病）
- •在基线访视前接受了至少4周已知会导致或加重BP的不稳定剂量的药物治疗（例如，血管紧张素转化酶抑制剂、青霉胺、呋塞米、非那西丁、二肽基肽酶4抑制剂）
- •使用了 OCS（口服皮质类固醇）以外的 BP 治疗， 例如 TCS（外用皮质类固醇）、常规免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜，包括如下各项：
- •a. 基线访视前 8 周内接受了柳氮磺吡啶、 IVIg、免疫球蛋白皮下给药（SCIg）、免疫吸附或血浆置换
- •b. 基线访视前 2 周内接受了四环素类药物治疗，含或不含烟酰胺，且剂量高于推荐膳食供给量（RDA） /膳食营养素摄入量（DRI） c. 基线访视前 6 个月内接受了任何单克隆抗体治疗（包括利妥昔单抗或另一种抗 CD20 生物制剂）
- •d. 基线访视前 4 周（或 5 个半衰期）内接受过补充治疗，如中药、草药或操作（如针灸），如果研究者确定这些治疗可能会干扰研究的有效性评估和/或可能危及受试者的安全性
- •已知有OCS治疗禁忌症
- •研究者认为基线前未充分消退的具有临床意义的活动性感染
- •筛选时COVID-19检测呈阳性（如果当地法规要求则进行检测）
- •研究者认为可能会干扰 BP 临床症状准确评估， 妨碍受试者遵守方案要求，或使受试者面临不当风险的任何其他已知自身免疫性疾病或任何医学疾病
Outcomes
Primary Outcomes
第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止口服皮质类固醇（OCS）治疗达到完全缓解（CR）≥ 8周的受试者比例。
Time Frame: 第36周
Secondary Outcomes
- Part A:自基线至第36周的OCS累积剂量(第36周)
- Part A:第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0≥ 8周的受试者比例(第36周)
- Part A: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0或1 ≥8周的受试者比例(第36周)
- Part A: 至第36周内的任何时间，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂IGA-BP评分达到0或1的受试者比例(第36周)
- Part A: BPDAI活动度评分相对于基线的变化(第36周)
- Part A: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已接受最低OCS剂量治疗达到CR≥ 8周的受试者比例。(第36周)
- Part A: 达到以下疾病状态的时间： ○ CDA ○ CR ○ CR同时接受OCS最低剂量治疗≥ 8周 ○ CR/PR同时停止OCS治疗≥ 8周 ○ CR同时停止OCS治疗≥ 8周 ○ 复发(第36周)
- Part A: 受试者在出现以下疾病状态时的累积OCS剂量：○CDA○CR ○CR同时接受OCS最低剂量治疗≥ 8周○CR/PR同时停止OCS治疗≥ 8周○CR同时停止OCS治疗≥ 8周○复发(第36周)
- Part A:第36周前接受了补救治疗的受试者比例(第36周)
- Part A:至第36周，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂达到疾病控制（CDA）且保持无复发的受试者比例(第36周)
- Part A: 瘙痒NRS 24小时平均瘙痒评分相对于基线的变化(第36周)
- Part A:瘙痒NRS 24小时最瘙痒评分相对于基线的变化(第36周)
- Part A: TEAE、AESI和SAE的发生率和严重程度(第36周)
- Part A:生命体征、体格检查、ECG和临床实验室安全性评价(第36周)
- Part A:GTI的累积恶化评分（CWS）(第36周)
- Part A:GTI的总体改善评分（AIS）(第36周)
- Part A:GTI特定列表（GTI-SL）(第36周)
- Part A:随时间推移的EQ-5D-5L评分(第36周)
- Part A:随时间推移的DLQI评分(第36周)
- Part A:随时间推移的ABQoL评分(第36周)
- Part A:血清总IgG水平(第36周)
- Part A: 抗BP180和抗BP230抗体(第36周)
- Part A: Efgartigimod抗药抗体（ADA）（血清中）和抗rHuPH20抗体（血浆中）(第36周)
- Part A: 在研究中心完成（自行）给药培训的受试者（或其护理者）人数和百分比(第36周)
- Part A: 研究中心人员确定有足够能力进行[自行]给予efgartigimod PH20 SC的受试者（或其护理者）人数和百分比(第36周)
- Part A: 在研究中心人员监督下成功（自行）给予efgartigimod PH20 SC的受试者（或其护理者）人数和百分比(第36周)
- Part B: 自基线至第36周的OCS累积剂量(第36周)
- Part B: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且已停止OCS治疗IGA-BP评分达到0, ≥ 8周的受试者比例(第36周)
- Part B: 至第36周，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂达到疾病活动控制（CDA）且保持无复发的受试者比例(第36周)
- Part B: 第36周时，接受efgartigimod PH20 SC或安慰剂且接受最低OCS治疗剂量达到CR≥8周的受试者比例(第36周)
- Part B: 瘙痒数字评定量表（NRS）24小时平均瘙痒评分相对于基线的变化(第36周)
Study Sites (105)
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