ChiCTR2000036109进行中（未招募）早期 1 期
自体组织工程皮肤移植治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和有效性的临床研究
横向课题1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2020年9月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 首次移植至末次移植后 12 个月的不良事件发生
研究概览
简要总结
探讨 COL7A1 转基因自体组织工程皮肤移植物用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症的安全性和可行性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 40（—）
- 性别
- All
入选标准
- •具有 RDEB 临床表现且基因检测确定患者存在遗传自生物学父母的符合隐性遗传模式的致病性复合杂合或者纯合 COL7A1 突变位点（两条等位基因）。如受试者或其生物学父母曾经做过检测，则只需提交相关检测报告，无需重复检测；
- •可检测到 C7 蛋白表达异常（表达水平降低或蛋白大小异常）；
- •年龄：14-40 岁；且优先入组成年人；
- •能够接受皮肤移植手术所必要的麻醉；
- •受试者阅读并充分理解患者须知，自愿参加本研究并签署知情同意书（对于未成年受试者，应同时获得其法定监护人的同意）。
排除标准
- •研究者判断患者有较明显营养不良表现（如体重指数（Body mass index, BMI）< 18 kg/m2）者；
- •天疱疮抗体、类天疱疮抗体或 C7 抗体检测呈阳性者；
- •接受过异体皮肤移植或重组 C7 蛋白治疗者；
- •拟移植创面曾发生确认或疑似鳞状皮肤癌者；
- •孕期或哺乳期者；
- •在研究期间不能采取避孕措施者；
- •药物或酒精成瘾者；
- •庆大霉素过敏者；
- •30 天内参加过其他临床试验者；
- •受试者计划一年内接受重大手术或其他复杂治疗方法者；
- •同时患有其他较严重遗传或非遗传疾病，预期对患者安全性产生不良影响或对本试验结果有干扰者，如（仅举例，不限于以下疾病）较严重的活动性感染、控制不佳的急慢性心肺疾病、肝肾功能不全、糖尿病、自身免疫病、恶性肿瘤等；
- •研究者认为不合适入组的其他医学事件。
研究组 & 干预措施
1
自体组织工程皮肤移植
结局指标
主要结局
首次移植至末次移植后 12 个月的不良事件发生
次要结局
- 移植物整合效率
- 受试创面的愈合比例
- COL7A1 基因表达
- 锚定纤维的形成
研究者
研究点 (1)
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