CTR20231915已完成3 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的成人及青少年先天性血友病患者的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2023年6月30日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 所有出血事件经治疗后成功止血(“极好”+“良好”)的比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者按需治疗的有效性。 次要目的：1）评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者按 需治疗的安全性；2）评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者的 药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:有效性、安全性和药代动力学特征
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估注射用重组人凝血因子ⅶa对伴有凝血因子ⅷ或ⅸ抑制物的血友病患者按需治疗的有效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限；
- •临床诊断为血友病 A 或 B 的患者，FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%，且筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物水平满足指定条件；
- •参与药代动力学试验的受试者需满足首次给药前无明显活动性出血；
- •所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至末次试验用药后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者和 / 或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
- •能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并由受试者本人和 / 或监护人签署知情同意书。
排除标准
- •已知对重组人凝血因子Ⅶa 制剂及其任何成分有超敏反应史，或已知对鼠源蛋白有超敏反应史者；
- •筛选期 FⅦ抑制物阳性或有 FⅦ抑制物阳性史者；
- •血小板计数＜100×109/L；
- •肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥2.5 倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐[Cr]）≥1.5 倍正常值上限（ULN）者；
- •严重贫血且需要输血者；
- •临床上诊断为活动性丙型肝炎者或艾滋病者；
- •除血友病 A 或 B 以外，其它疾病原因导致的凝血指标明显异常者（如弥散性血管内凝血病或血小板疾病等）；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）；
- •签署知情同意书前 1 年内有动脉、深静脉血栓、肺栓塞等血栓史，肺水肿史或弥散性血管内凝血史者；
- •既往发生过颅内出血者；
- •首次用药前 48 小时内接受过任何含有 FⅦ或 FⅦa 的产品（血浆来源或重组）；
- •首次用药前 72 小时内接受过任何含有 FⅧ的产品（血浆来源或重组）或首次用药前 96 小时内接受过任何含有 FIX 的产品（血浆来源或重组）；
- •首次用药前 1 周内使用过或 PK 采血期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等；
- •首次用药前 2 周内接受过免疫调节剂（如丙种球蛋白、α-干扰素和泼尼松>10mg/d [且＞7 天]或类似药物，抗逆转录病毒药物除外）者；
- •首次用药前 2 周内接受全血或血浆者；
- •首次用药前 1 个月内进行了入侵程度较高的外科手术（如矫形手术、腹部手术），无创或微创手术除外；
- •首次用药前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •有吸毒史或酗酒者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者；
- •签署知情同意书前 3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
- •研究者证实的其它疾病，导致患者无法从临床试验中获益。
结局指标
主要结局
所有出血事件经治疗后成功止血(“极好”+“良好”)的比例。
时间窗: 首次用药后 24h 后进行止血疗效评价。
次要结局
- 所有出血事件达到“极好”、“良好”和“部分有效”止血效果的比例(经治疗后)
- 治疗随访期第 1 次用药后 10min 的输注效率值（FⅦ的活性的回收率）(治疗随访期第 1 次、第 5 次、第 10 次出血事件)
- 治疗随访期第 1 次用药后 10min 的凝血指标（PT、APTT）变化情况(治疗随访期第 1 次、第 5 次、第 10 次出血事件)
- 研究药物注射次数、每次注射剂量、每次出血事件给药总剂量(所有出血事件)
- 受试者出现“良好”或“极好”反应的时间(所有出血事件)
- 不良事件、生命体征、体格检查、血常规、尿常规、血生化、凝血指标、凝血因子抑制物（FⅦ，FⅧ/FⅨ）、抗药抗体、CHO 宿主细胞抗体、妊娠试验和 12 导联心电图等检查的异常值，过敏反应和血栓事件。(整个试验期间)
研究者
沈虎
成都蓉生药业有限责任公司
研究点 (10)
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