ChiCTR2600125202尚未招募Unknown
艾地苯醌治疗多系统萎缩有效性和安全性的单臂研究
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 齐鲁制药有限公司
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ评分
研究概览
简要总结
主要目的：评估艾地苯醌治疗 MSA 患者在改善运动症状疗效； 次要目的：评估艾地苯醌治疗 MSA 患者在改善非运动症状、生物标志物的疗效；评估艾地苯醌是否改善患者生活质量；检测线粒体功能指标 GDF-15 水平且是否与临床改善相关；评估不良事件发生率及药物耐受性； 探索性目的：探索艾地苯醌对 MSA-P 型患者的疗效，探索艾地苯醌对是否伴疲乏患者的疗效差异；
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 30 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄 30 岁-70 岁；
- •2.符合《多系统萎缩诊断标准中国专家共识（2022）》诊断标准的临床确诊的和临床很可能的多系统萎缩，且主要运动症状表现符合 MSA-P 型患者；
- •3.筛选时距出现首发症状不超过 3 年；
排除标准
- •1.患有其他神经系统慢性退行性疾病，如阿尔茨海默病、原发性帕金森病、肌萎缩侧索硬化等患者；
- •2.患有脊髓小脑性共济失调、小脑炎等其他小脑损伤相关疾病或临床分型为单纯 MSA-C 型患者；
- •3.患有副肿瘤综合征、血管性帕金森综合征；
- •4.意识障碍、失语症、精神疾病等不能配合进行神经心理测验的患者；
- •5.可能对治疗效果、耐受性或数据解读产生影响的严重合并症患者；
- •6.预计研究期间将使用影响试验的其它药物；
- •7.已知对治疗药物及辅料过敏者；
- •8.妊娠期或哺乳期妇女以及计划妊娠的患者；
- •9.预期生存期＜3 年；
- •10.研究者认为受试者有潜在风险或有干扰受试者的任何其他因素，不适宜参加本试验者；
结局指标
主要结局
统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ评分
时间窗: 治疗第 6 个月
次要结局
- 需要停药的不良反应发生率(随访期间)
- 不良事件发生率(随访期间)
- 统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月)
- 统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）总分(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月)
- 膀胱内残余尿量(治疗第 6 个月)
- 实验室检查异常指标(治疗第 3 个月、6 个月)
- 直立位血压（开关期分别测量）收缩压下降值(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月)
- 血浆 GDF-15 水平(治疗第 6 个月)
- 日常生活能力评定量表（ADL）评分(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月)
- 自主神经症状量表（SCOPA - AUT）评分(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月)
- 简易智能精神状态检查表（MMSE）(治疗第 3 个月、6 个月)
- 汉密尔顿抑郁量表（HAMD）评分(治疗第 3 个月、6 个月)
- 疲劳严重程度量表（FSS）评分(治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月)
- 蒙特利尔认知评估量表（MoCA）评分(治疗第 3 个月、6 个月)
- 严重不良事件发生率(随访期间)
研究者
研究点 (7)
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