适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 2 年无病生存率
研究概览
简要总结
主要研究目的：评价异基因造血干细胞移植治疗单基因炎症性肠病的疗效，分析预后影响因素； 次要研究目的：总结异基因造血干细胞移植治疗单基因炎症性肠病移植相关并发症的发生情况。
研究设计
- 研究类型
- Observational
入排标准
- 年龄范围
- 0.2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •移植时年龄应大于 2 月且小于 18 岁；
- •单基因突变炎症性肠病诊断应基于以下标准：
- •（1）具有炎症性肠病相关临床表现：腹泻、血便、腹痛和体重减轻等症状持续 4 周以上或 6 个月内反复发作 2 次以上，常合并发热、生长迟缓、营养不良、贫血等全身表现，可伴有肛周脓肿、皮赘、肛裂、肛瘘等肛周疾病；
- •（2）内镜下检查：克罗恩病表现为病变呈节段性、非对称性、跳跃性分布，可见阿弗他溃疡、裂隙样溃疡、纵行溃疡，铺路石样肠粘膜、肠腔狭窄、肠壁僵硬；溃疡性结肠炎表现为黏膜呈颗粒状，充血、质脆易出血、血管纹理模糊或消失，弥漫性点状糜烂，浅溃疡或小溃疡；
- •（3）组织病理学：克罗恩病组织病理学特点为全层肠壁淋巴细胞增生、非干酪样肉芽肿、局灶性隐窝结构异常、阿弗他溃疡、裂隙样溃疡，如为手术标本大体病理特点为肠管跳跃性病变、融合的线性溃疡、铺路石样改变、瘘管形成、肠腔狭窄；溃疡性结肠炎组织学表现为隐窝结构改变及炎性浸润；
- •（4）通过二代测序或 sanger 测序发现炎症性肠病相关单基因突变，包括 IL10、IL10R、FOXP3、CYBB、XIAP、LRBA、ZAP70、STAT3、IL2RA、CYBA、CD40LG 等；
- •同时满足（1）及（4），（2）或（3）满足至少一项；
- •接受异基因造血干细胞移植，供者包括同胞相合供者、非亲缘志愿者、非亲缘脐带血、单倍体供者。
排除标准
- •1.移植时存在严重脏器损害（如需要呼吸机辅助通气、依赖血管活性药物等）但仍接受挽救性移植的患儿；
- •3.高度怀疑为单基因炎症性肠病但未发现致病基因或存在相关致病基因不能排除为肠结核或其他感染性肠炎的患儿。
研究组 & 干预措施
单基因炎症性肠病造血干细胞移植
结局指标
主要结局
2 年无病生存率
2 年总体生存率
移植相关并发症
次要结局
- 移植物抗宿主病发生率
研究者
研究点 (9)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
肠道微生态干预改善异基因造血干细胞移植疗效的多中心前瞻性研究ChiCTR1800016208自筹200
Unknown
不适用
请在 ResMan IPD 平台上传原始数据以完成补注册。 粪菌移植治疗异基因造血干细胞移植后肠道急性移植物抗宿主病的安全性及有效性的单中心单臂前瞻性临床研究ChiCTR2100045163自筹20
Unknown
不适用
粪菌移植治疗异基因造血干细胞移植后肠道急性 GVHD 的多中心前瞻性研究ChiCTR1800016182自筹40
Unknown
不适用
异基因造血干细胞移植患者肠道 aGVHD 后持续性腹泻的病因学研究ChiCTR2000035725校、院级课题60
Unknown
不适用
单倍体相合造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血新方案的临床研究ChiCTR-ONC-16010221北京市科委首都特色基金