ChiCTR1900026649进行中（未招募）不适用
脑部直接注射携带修正基因之慢病毒载体以治疗肾上腺脑白质营养不良患者——安全性和有效性临床试验
研究者自发课题1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2019年10月17日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 神经功能评分
研究概览
简要总结
本研究拟纳入 20 例肾上腺脑白质营养不良患者进行临床试验，来综合评估方案有效性及安全性。通过本临床试验将获得脑部直接注射载体方案的有效性及长效性研究数据；同时获得脑部直接注射载体方案的安全性评估数据，包括炎症反应等不良反应，并制定相应的解决措施。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 —（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •(1) 通过评估 VLCFA 的值及头部 MRI 影像学检查诊断 ALD；
- •(2) 神经学功能评分（NFS） ≥0，≤10；
- •(3) 通过 ABCD1 遗传诊断确诊 ALD，异常的 MRI 图像，异常高水平的 VLCFA 和促肾上腺皮质激素（ACTH）；
- •(5) 患者、监护人或授权委托书人签署知情同意书。
排除标准
- •(1) 病情进展迅速；
- •(2) 正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他基因治疗产品；
- •(3) 血常规和 / 或肝肾功能异常；
- •(4) 左心室射血分数<40％，心脏功能受损；
- •(5) 临床上显著的活动性细菌，病毒，真菌，寄生虫或朊病毒相关感染；
- •(6) 任何使其无法进行 MRI 研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）；
- •(7) 任何临床上显著的心血管或肺部疾病，或任何其他研究程序禁忌的其他疾病或病症。
研究组 & 干预措施
试验组
脑内注射慢病毒载体携带 ABCD1 修正基因
结局指标
主要结局
神经功能评分
头颅 MRI 评分
次要结局
- 极长链脂肪酸
研究者
研究点 (1)
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