ChiCTR2600122926尚未招募Unknown
颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 32 人开始时间: 2026年3月1日最近更新:
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 32
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 卧立位时间
研究概览
简要总结
本研究拟采用双盲、随机、安慰剂对照临床试验设计，系统收集并分析酵母β-1,3/1,6-葡聚糖用于 DMD 患儿治疗的疗效相关因素与安全性信息，并结合免疫与纤维化相关指标探索其潜在作用机制，从而综合评估该方案在 DMD 中的安全性与有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 双盲（受试者、研究者、结局评估者均设盲）。采用外观、包装、标签、气味/口感尽可能一致的安慰剂模拟，由独立第三方根据随机分配表完成编盲并制作紧急揭盲信封/电子权限。盲底由主要研究者单位和申办方分别封存，至研究结束用于统计揭盲。
入排标准
- 年龄范围
- 5 至 8（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •临床及基因检测确诊为 DMD 的男性患儿；
- •能够独立行走；6 分钟步行距离（6MWD）为 300–450 m；
- •能够配合完成运动功能评估（10m 步行时间、卧立位时间（TTSTAND）、北极星移动评价量表（NSAA 评分）等）、血液学 / 生化及免疫相关检测；
- •入组前已稳定接受标准治疗（如糖皮质激素及常规康复管理）≥ 3 个月，且近期无计划大幅调整治疗方案；
- •能够在麻醉条件下接受肌肉活检，且无活检禁忌证（如活检为机制探索必需项目，须在知情同意中明确；如设为可选亚组，应单独签署活检同意）；
- •监护人同意患儿参加研究并签署知情同意书（患儿如具备理解能力可签署知情同意 / 知情同意附页）。
排除标准
- •存在严重心脏病（如临床不稳定心衰、严重心律失常等）、肝功能或肾功能不全，研究者判断不适合参加；
- •已知对颗粒酵母β-1,3/1,6-葡聚糖或制剂辅料 / 包装成分过敏或既往发生严重过敏反应；
- •HIV 阳性；或存在活动性乙肝 / 丙肝感染（HBV/HCV 活动性证据）；或梅毒筛查阳性且未经规范评估 / 治疗（TPPA 等需结合临床判定）；
- •存在恶性肿瘤或高度怀疑肿瘤（如肝功能物异常需进一步排除者可暂缓入组，直至排除明确）；
- •重度精神 / 行为问题或明显认知障碍，导致无法配合关键评估；
- •凝血功能障碍或其他原因导致不适宜肌肉活检（活检为非必需项目）；
- •未控制的高血压或其他影响安全的循环系统疾病（按儿童标准由研究者结合年龄 / 身高百分位与临床判定）；
- •其他严重系统性疾病或器质性疾病，可能影响安全性或结局判读；
- •入组前参加过针对杜氏肌营养不良的基因治疗或细胞治疗，或使用使用可能影响本研究结局判读的研究性干预；
- •10.入院时有骨折、跛行等影响功能结局评分者；
- •11.近期严重感染者；
- •12.研究者认为不适合纳入的其他情况。
研究组 & 干预措施
对照组
第 1-6 个月应用安慰剂，第 7-12 个月应用酵母β-葡聚糖补偿给药。剂量 40 mg/kg/日，连续口服给药。
干预措施: 第 1-6 个月应用安慰剂，第 7-12 个月应用酵母β-葡聚糖补偿给药。剂量 40 mg/kg/日，连续口服给药。
试验组
第 1-6 个月应用酵母β-葡聚糖，第 7-12 个月应用酵母β-葡聚糖持续给药。剂量 40 mg/kg/日，连续口服给药。
干预措施: 第 1-6 个月应用酵母β-葡聚糖，第 7-12 个月应用酵母β-葡聚糖持续给药。剂量 40 mg/kg/日，连续口服给药。
结局指标
主要结局
卧立位时间
次要结局
- 6 分钟步行距离
- 10 米步行时间
- NSAA 评分
- 心电图
- 超声心动图
- 肺功能检测
研究者
研究点 (1)
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