ChiCTR2100047890尚未招募不适用
GM1 和 GM2 型神经节苷脂沉积病的发病率多中心研究
自筹3 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2021年7月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 基因检测结果
研究概览
简要总结
明确 GM1 和 GM2 型神经节苷脂沉积病的发病率。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 析因分组（即根据危险因素或暴露因素分组）
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.家长阅读了受试者须知，同意治疗并签署书面知情同意书；
- •2.临床诊断神经节苷脂沉积病。
排除标准
- 未提供
研究组 & 干预措施
GM2 组
GM1 组
结局指标
主要结局
基因检测结果
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (3)
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