ChiCTR2100051651尚未招募2 期
扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性与安全性研究: 一项前瞻性、开放标签、单臂试验。
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 82 人开始时间: 2021年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 82
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 改良的 ALS 功能评分
研究概览
简要总结
1.主要目的：评价扑米酮治疗 ALS 受试者的有效性和安全性； 2.次要目的：评价扑米酮对 ASL 受试者血清程序性坏死标志物和细胞因子的影响； 3.探索性目的：分析血中程序性坏死标志物、细胞因子与扑米酮血药浓度、受试者疾病特征（疾病严重程度、疾病进展速度、起病部位、性别、体重指数等）、吞咽功能、肺功能、病情进展情况的相关性。利用受试者与健康志愿者的生物样本探索对 ALS 诊断、治疗、预后具有应用潜力的分子标志物。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •2.符合 1998 年修订的 IE Escorial 标准中临床肯定的、很可能的及可能的 ALS；
- •3.可以口服用药或者接受口服用药的受试者；
- •4.已签署知情同意书。
排除标准
- •1.3 个月以内参加了其他临床研究；
- •2.气管插管或有创辅助通气；
- •3.孕妇、哺乳期妇女；
- •5.ALT 或 AST 大于正常值的 3 倍；
- •6.肌酐清除率<50ml/min；
- •7.干扰功能评估或危害生命的疾病或损伤；
- •8.任何已知的非 ALS 相关的运动神经元病；
- •9.重大的精神疾病，认知功能障碍；
- •10.过去 3 年有不规律的服药史；
- •11.患有视力改变、复视、眼球震颤、共济失调者；
- •13.患有哮喘、慢性阻塞性肺疾病或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾患；
- •14.有凝血功能障碍者；
- •15.近一个月有局限性炎症史；
- •16.有慢性全身性炎症病史；
- •17.存在主要的心脏、肾脏、肝脏或其他全身性疾病；
- •18.肝、肾功能受损者；蛋白尿++及以上者；
- •19.收缩压低于 90mmhg，或舒张压低于 50 毫米汞柱，每分钟心率小于 50 次者；
- •20.不愿或不能参加及完成本研究。
研究组 & 干预措施
试验组
扑米酮片 62.5mg /日
结局指标
主要结局
改良的 ALS 功能评分
ROADS 评分
CNS-BFS 评分
患者自我评估问卷
次要结局
- 用力肺活量
- 扑米酮血药浓度
- 步行试验
- 血清 RIPK1、 RIPK3 的水平
- 炎症因子
- 尿液因子
- 血常规
- 凝血功能
- 肝肾功能
- 生命体征
研究者
研究点 (1)
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