DT-101 治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性小样本量探索性研究

医院人才计划配套经费1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2025年3月1日最近更新: 2025年4月10日

试验速览

初步评估 DT-101 治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性

•1.能理解并自愿签署书面知情同意书
•2.年龄 2 岁~60 岁(包含 2 岁和 60 岁)，性别不限。
•3.符合隐性营养不良大疱性表皮松解症的临床诊断。
•通过基因检测确认存在 COL7A1 致病性突变、免疫荧光检测确认存在 COL7A1 蛋白减少或缺失、免疫电子显微镜检测确认锚定纤维的减少或缺失。
•5.同一病人至少存在 2 处皮肤创面（分别外用 DT-101 制剂及安慰剂）符合以下标准：
•a.位置：大小相似（>=3cm^2），位于相似的解剖区域，外观相似；
•b.外观：干净，有足够的肉芽组织，血管形成良好，不会出现感染；
•c.创面区域的位置：位于躯干前部和 / 或外侧和 / 或上肢和 / 或下肢，保护其免受频繁的创伤或摩擦。排除的区域包括面部和靠近粘膜的区域（泌尿生殖道、口腔或肛门粘膜）。
•6.研究者认为能够理解研究、配合研究程序并愿意返回医院进行所有必要随访的受试者和护理人员。
•7.在整个研究期间以及最后一次 DT-101 给药后的 3 个月内，有生育潜力的男性或女性必须使用可靠的节育方法。
•8.育龄女性受试者首次访视妊娠测试呈阴性。

•1.由于各种原因导致的不能按研究计划要求前往医院。
•2.研究者确定的可能干扰研究治疗的安全性和有效性评估以及受试者对研究访视 / 程序的依从性的疾病或状况。
•3.其他疾病的存在预计会使参与复杂化和 / 或损害这项技术的安全性，如人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎（通过乙型肝炎表面抗原筛查确定）或丙型肝炎（通过丙型肝炎抗体检测确定，或丙型肝炎聚合酶链式反应（PCR）分析的阳性结果）的活动性感染。
•4.将接受给药区域的活动性感染。
•6.已知对产品任何成分过敏。
•7.将要接受治疗的区域有鳞状细胞癌的现有证据或病史。
•8.由研究者确定的活跃的药物或酒精成瘾。
•9.受试者在访视 1（第 1 周）积极接受化疗或免疫治疗。
•10.对局部麻醉过敏（利多卡因 / 普鲁卡因乳膏）。
•11.在过去 3 个月内使用过用于特定治疗 RDEB 的化学或生物研究产品。
•12.先前接受过研究性基因或细胞治疗的特定创面。
•13.在过去 3 个月内接受植皮手术。
•14.在 7 天内服用全身抗生素的受试者。
•15.孕妇或哺乳期妇女。
•16.研究者确定的临床显著异常，包括但不限于血红蛋白≤色素低 60g/L，白蛋白≤20/L 等。
•17.研究者认为不合适参加本试验的其他原因。

治疗后创面愈合情况

发起方

医院人才计划配套经费

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