评价 LY-M001 注射液单次静脉输注在 I 型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究

企业1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2024年6月1日最近更新: 2024年6月24日

试验速览

阶段: 早期 1 期
状态: 尚未招募
发起方
试验地点: 1
主要终点: LY-M001 输注后 52 周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率

研究概览研究设计入排标准研究组 & 干预措施结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

评价单次静脉输注 LY-M001 治疗 12 岁≤年龄＜18 岁 I 型戈谢病青少年患儿的安全性、耐受性和有效性，并确认后续研究的推荐剂量

研究设计

研究类型: 干预性研究
主要目的: 单臂
盲法: 无

入排标准

年龄范围: 12 至 18（—）
性别: All

入选标准

•1.受试者和 / 或父母、照顾者或法定代表人必须愿意并能够根据适用的法规和指南为研究提供书面知情同意 / 同意，并遵守所有研究访问和程序，包括使用任何可用于直接记录参与者数据的数据收集设备;
•性别不限，12 岁≤年龄＜18 岁;
•由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性降低，并满足 I 型戈谢病临床表现的患者;
•受试者为 I 型戈谢病的初治或经治患者；若筛选前接受酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）治疗的患者，需在给药前洗脱 5 个药物半衰期;
•受试者愿意参加所有研究随访并遵守所有研究程序和评估;
•受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞;
•有生育能力的的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。

排除标准

•1.AAV8 中和抗体阳性；
•2.患有 II 型或 III 型戈谢病（GD2 或 GD3）患者，或经研究者评估怀疑有 III 型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图[EEG]检查异常）；
•3.预计在未来 6 个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病；
•4.经研究者判断，受试者患有与 GD 无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和 / 或骨质疏松症；
•5.筛选前 28 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物的治疗；
•6.受试者血液血指标具有以下任何一项：①　血红蛋白值为 <8.0 g/dL；②　血小板计数 <40 × 109/L；
•8.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103 拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性；或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；
•9.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和 / 或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等；
•10.筛选前 3 个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前 1 个月接受过血小板输注；
•11.对 LY-M001 注射液的任何成分过敏；
•既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗.

研究组 & 干预措施

试验组

结局指标

主要结局

LY-M001 输注后 52 周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率

时间窗: 52 周内

次要结局

血液葡萄糖脑苷脂酶（GCase）蛋白水平和活性水平(52 周内)
血液葡萄糖鞘氨醇（Lyso-GL1）水平(52 周内)
肝脏体积和脾脏体积(52 周内)
血红蛋白水平和血小板计数(52 周内)

研究者

发起方

企业

研究点 (1)

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