CTR20253386进行中（未招募）4 期
评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案
未提供8 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 48 人开始时间: 2025年9月9日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 48
- 试验地点
- 8
- 主要终点
- 通过独立评审委员会（IRC）判定的血管纤维瘤的改善率。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的 评价西罗莫司凝胶治疗中国 6 岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者 12 周后的有效性。 次要目的 评价西罗莫司凝胶治疗中国 6 岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性、安全性、生活质量改善和满意度。 评价西罗莫司凝胶长期用药的安全性及疗效持续性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 6岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •获得知情同意时年龄在 6 岁及以上的患者
- •符合结节性硬化症遗传诊断标准或临床诊断标准的患者【附录 1】
- •筛选时，面部有≥3 处血管纤维瘤（长径≥ 2mm，可见发红）的患者
- •4.经详细说明参加临床试验的事宜，并充分理解说明内容后，由本人和 / 或监护人自愿签署知情同意的患者。
排除标准
- •血管纤维瘤病变部位或面部存在糜烂、溃疡、皮疹等，影响安全性或有效性评价的患者
- •筛选前 4 周内面部使用 mTOR 抑制剂者
- •口服 mTOR 抑制剂的患者在试验期间可能调整给药剂量或频率，经研究者判定影响有效性和安全性判定
- •有西罗莫司过敏史或酒精过敏史或现病史的患者
- •合并有恶性肿瘤、感染性疾病、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍、血液疾病患者（具体由研究者进行判断，严重程度参考不良事件常用术语标准 CTCAE V5.0：2 级以上）
- •妊娠或可能妊娠的患者及哺乳期患者
- •不同意在知情同意日以后至给药后随访期结束为止的期间内合理有效避孕的患者
- •知情同意日前 3 个月内参加过其他临床试验并使用过临床试验药物 / 器械的患者
- •研究者判断不适合参加本试验的患者
结局指标
主要结局
通过独立评审委员会（IRC）判定的血管纤维瘤的改善率。
时间窗: 用药开始 12 周后
次要结局
- IRC 判定的血管纤维瘤的改善率(用药开始 4、8、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后)
- IRC 判定的血管纤维瘤的改善度(用药开始 4、8、12、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后)
- 研究者判定的血管纤维瘤的改善度及改善率(用药开始 4、8、12、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后)
- IRC 及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率(用药开始 4、8、12、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后，IRC 及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率)
- IRC 及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率(用药开始 4、8、12、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后，IRC 及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率)
- 与基线相比 DLQI 和 CDLQI 的生活质量评分变化量(用药开始 4、8、12、28、40、52 周后以及结束用药 4 周后)
- 受试者满意度(用药开始 12、28、40 及 52 周后)
研究者
刘野
Nobelpharma Co.,Ltd./东洋制药化成株式会社 城东工厂 / 北京希而欧生物医药开发有限公司
研究点 (8)
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