CTR20222928已完成2/3 期
一项探究皮下注射 efgartigimod PH20 在治疗大疱性类天疱疮成人受试者中的有效性和安全性的 II/III 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
未提供105 个研究点 分布在 7 个国家目标入组 32 人开始时间: 2023年2月27日
试验速览
- 阶段
- 2/3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 32
- 试验地点
- 105
- 主要终点
- 第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已停止口服皮质类固醇（OCS）治疗达到完全缓解（CR）≥ 8 周的受试者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价皮下注射 efgartigimod PH20 治疗大疱性类天疱疮（BP）受试者获得持续缓解的有效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者愿意并能够进行以下操作：
- •b. 提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关的健康信息）
- •c. 遵守研究方案程序（包括要求的研究访视）
- •受试者为男性或女性，签署知情同意书（ ICF）时达到当地法定知情同意年龄
- •在筛选和基线访视时，受试者有 BP(大疱性类天疱疮)的临床体征（如，存在大疱），伴或不伴荨麻疹 / 湿疹 / 红斑状斑块或瘙痒。BP 的诊断必须在随机分配至治疗组前经组织病理学检查和 DIF 确证为阳性，并在筛选时经血清学检查（根据当地操作规范，经 IIF、CLEIA 或 ELISA）确证为阳性。
- •受试者在筛选和基线时的 IGA-BP 评分为 3 分或 4 分。
- •筛选时，受试者的 Karnofsky 体能状态至少为 60%。
- •受试者同意使用符合当地法规规定的避孕措施，并且符合以下各项：
- •a. 男性受试者不要求避孕。
- •b. WOCBP（有生育能力的女性）在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在基线时接受 IMP 前尿妊娠试验结果必须为阴性。
排除标准
- •其他形式的类天疱疮（包括但不限于妊娠期类天疱疮、药物诱导性 BP [在停用诱发药物后消退]、抗 p200 类天疱疮、粘膜类天疱疮和瘢痕性类天疱疮）或其他自身免疫性水疱病（包括但不限于获得性大疱性表皮松解、寻常型天疱疮和表皮剥脱性红皮病）
- •在基线访视前接受了至少 4 周已知会导致或加重 BP 的不稳定剂量的药物治疗（例如，血管紧张素转化酶抑制剂、青霉胺、呋塞米、非那西丁、二肽基肽酶 4 抑制剂）
- •使用了 OCS（口服皮质类固醇）以外的 BP 治疗， 例如 TCS（外用皮质类固醇）、常规免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜，包括如下各项：
- •a. 基线访视前 8 周内接受了柳氮磺吡啶、 IVIg、免疫球蛋白皮下给药（SCIg）、免疫吸附或血浆置换
- •b. 基线访视前 2 周内接受了四环素类药物治疗，含或不含烟酰胺，且剂量高于推荐膳食供给量（RDA） /膳食营养素摄入量（DRI） c. 基线访视前 6 个月内接受了任何单克隆抗体治疗（包括利妥昔单抗或另一种抗 CD20 生物制剂）
- •d. 基线访视前 4 周（或 5 个半衰期）内接受过补充治疗，如中药、草药或操作（如针灸），如果研究者确定这些治疗可能会干扰研究的有效性评估和 / 或可能危及受试者的安全性
- •已知有 OCS 治疗禁忌症
- •研究者认为基线前未充分消退的具有临床意义的活动性感染
- •筛选时 COVID-19 检测呈阳性（如果当地法规要求则进行检测）
- •研究者认为可能会干扰 BP 临床症状准确评估， 妨碍受试者遵守方案要求，或使受试者面临不当风险的任何其他已知自身免疫性疾病或任何医学疾病
- •恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗认为已治愈，且在 IMP（试验药物）首次给药前≥ 3 年内无复发。患有以下癌症的受试者可在任何时间入组，前提是其在参与研究之前得到了充分的治疗：
- •a. 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- •d. 前列腺癌的偶发组织学结果（肿瘤-淋巴结转移[TNM] T1a 或 T1b 期）
- •临床表明患有其他重大严重疾病、近期接受过手术或有研究者认为可能混淆研究结果或使患者面临不当风险的任何其他情况
- •在 IMP 首次给药前 3 个月或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用过试验用药品
- •既往参与过 efgartigimod 临床研究
- •已知对给药治疗的任何成分具有超敏反应
- •筛选时活动性感染的血清检测结果呈阳性，伴有以下任何一种情况：
- •a. 提示急性或慢性感染的 HBV，除非 HBsAg 呈阴性或 HBV DNA 检测呈阴性
- •b. 基于 HCV 抗体检测的 HCV，除非 RNA 检测结果呈阴性
- •c. HIV，基于与 AIDS 定义症状相关的检测结果或 CD4 计数<200 个细胞/mm3
- •d. HIV，基于 CD4 计数的检测结果≥200 个细胞/mm3 且未经充分抗病毒治疗
- •筛选时血清总 IgG 水平< 4 g/L。
- •研究者评估的当前酗酒、吸食毒品或滥用药物史（如，筛选前 12 个月内）
- •妊娠或哺乳期女性以及计划在研究期间妊娠的女性
- •基线访视前<4 周接种活疫苗或减毒活疫苗
- •目前参与另一项干预性临床研究
- •筛选时出现重度肾损伤（肌酐清除率<30 mL/min/1.73 m2）
结局指标
主要结局
第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已停止口服皮质类固醇（OCS）治疗达到完全缓解（CR）≥ 8 周的受试者比例。
时间窗: 第 36 周
次要结局
- Part A:第 36 周前接受了补救治疗的受试者比例(第 36 周)
- Part A:至第 36 周，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂达到疾病控制（CDA）且保持无复发的受试者比例(第 36 周)
- Part A: 瘙痒 NRS 24 小时平均瘙痒评分相对于基线的变化(第 36 周)
- Part A:瘙痒 NRS 24 小时最瘙痒评分相对于基线的变化(第 36 周)
- Part A: TEAE、AESI 和 SAE 的发生率和严重程度(第 36 周)
- Part A:生命体征、体格检查、ECG 和临床实验室安全性评价(第 36 周)
- Part A:自基线至第 36 周的 OCS 累积剂量(第 36 周)
- Part A:第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已停止 OCS 治疗 IGA-BP 评分达到 0≥ 8 周的受试者比例(第 36 周)
- Part A: 第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已停止 OCS 治疗 IGA-BP 评分达到 0 或 1 ≥8 周的受试者比例(第 36 周)
- Part A: 至第 36 周内的任何时间，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂 IGA-BP 评分达到 0 或 1 的受试者比例(第 36 周)
- Part A: BPDAI 活动度评分相对于基线的变化(第 36 周)
- Part A: 第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已接受最低 OCS 剂量治疗达到 CR≥ 8 周的受试者比例。(第 36 周)
- Part A: 达到以下疾病状态的时间： ○ CDA ○ CR ○ CR 同时接受 OCS 最低剂量治疗≥ 8 周 ○ CR/PR 同时停止 OCS 治疗≥ 8 周 ○ CR 同时停止 OCS 治疗≥ 8 周 ○ 复发(第 36 周)
- Part A: 受试者在出现以下疾病状态时的累积 OCS 剂量：○CDA○CR ○CR 同时接受 OCS 最低剂量治疗≥ 8 周○CR/PR 同时停止 OCS 治疗≥ 8 周○CR 同时停止 OCS 治疗≥ 8 周○复发(第 36 周)
- Part A:GTI 的累积恶化评分（CWS）(第 36 周)
- Part A:GTI 的总体改善评分（AIS）(第 36 周)
- Part A:GTI 特定列表（GTI-SL）(第 36 周)
- Part A:随时间推移的 EQ-5D-5L 评分(第 36 周)
- Part A:随时间推移的 DLQI 评分(第 36 周)
- Part A:随时间推移的 ABQoL 评分(第 36 周)
- Part A:血清总 IgG 水平(第 36 周)
- Part A: 抗 BP180 和抗 BP230 抗体(第 36 周)
- Part A: Efgartigimod 抗药抗体（ADA）（血清中）和抗 rHuPH20 抗体（血浆中）(第 36 周)
- Part A: 在研究中心完成（自行）给药培训的受试者（或其护理者）人数和百分比(第 36 周)
- Part A: 研究中心人员确定有足够能力进行[自行]给予 efgartigimod PH20 SC 的受试者（或其护理者）人数和百分比(第 36 周)
- Part A: 在研究中心人员监督下成功（自行）给予 efgartigimod PH20 SC 的受试者（或其护理者）人数和百分比(第 36 周)
- Part B: 自基线至第 36 周的 OCS 累积剂量(第 36 周)
- Part B: 第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且已停止 OCS 治疗 IGA-BP 评分达到 0, ≥ 8 周的受试者比例(第 36 周)
- Part B: 至第 36 周，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂达到疾病活动控制（CDA）且保持无复发的受试者比例(第 36 周)
- Part B: 第 36 周时，接受 efgartigimod PH20 SC 或安慰剂且接受最低 OCS 治疗剂量达到 CR≥8 周的受试者比例(第 36 周)
- Part B: 瘙痒数字评定量表（NRS）24 小时平均瘙痒评分相对于基线的变化(第 36 周)
研究者
李霁月
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
研究点 (105)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
2/3 期
一项皮下注射 efgartigimod PH20 用于治疗大疱性类天疱疮成人受试者的 II/III 期研究CTR2022292832
进行中（未招募）
3 期
一项评价皮下注射 efgartigimod PH20 在治疗大疱性类天疱疮成人受试者的开放性扩展研究CTR2023369624
已完成
3 期
评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究CTR2021208723
终止
3 期
评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗成人天疱疮的疗效和安全性研究的随访研究CTR2021208535
进行中（未招募）
2/3 期
B007 治疗天疱疮的 II/III 期临床研究CTR20240985132