ChiCTR2600121274
尚未招募
不适用
HGI-002 注射液治疗血红蛋白 H 病的安全性和有效性评价
深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2026年1月1日最近更新:
适应症血红蛋白 H 病
概览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性
概览
简要总结
主要目的 评估 HGI-002 注射液治疗血红蛋白 H 病的体内安全性。 次要目的 评估 HGI-002 注射液治疗血红蛋白 H 病的体内有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄在 14 至 35 岁之间（包括界值），本人和 / 或合法监护人可提供书面的知情同意书；2.确诊为 HbH 病（不包括合并β珠蛋白基因缺陷的患者），可提供有效检验报告；3.非输血情况下血红蛋白≤80 g/L；4.血清铁蛋白水平＜5000 μg/L；肝脏磁共振和心脏磁共振表明中度及以下铁过载或正常；5.良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受造血干细胞动员、清髓和移植等操作；6.依从临床试验安排进行治疗，并在 HGI-002 注射液回输后的两年内，预计能够根据要求接受随访检查。
排除标准
- •1.符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者；
- •2.既往接受过自体基因治疗或异体造血干细胞移植；
- •3.未矫正的出血性疾病；
- •4.未控制的癫痫和精神类疾病患者；
- •5.入组前 3 个月使用罗特西普、羟基脲、鲁索利替尼、沙利度胺、地西他滨或阿糖胞苷等；
- •6.入组前 6 个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
- •7.未给予有效干预的肺动脉高压者；
- •8.受试者若存在以下任一情况，将被排除于试验之外：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）拷贝数超过正常上限（ULN）（乙肝表面抗原阴性者无需检测 HBV DNA）；丙肝病毒（HCV）抗体阳性（丙肝病毒核糖核酸（HCV RNA）阴性者除外，此类受试者不被排除）；人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因接种疫苗导致该抗体阳性的受试者可入组）。此外，在部分临床环境或地区，受试者若其他检测呈阳性（如人类 T 淋巴细胞病毒 1 型（HTLV-1）或 2 型（HTLV-2）阳性、结核病阳性、弓形虫病阳性），也将被排除于试验之外。
- •9.患有或曾患恶性肿瘤、骨髓增生性疾病、免疫缺陷病或自身免疫性疾病；
- •10.直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症；
研究组 & 干预措施
试验组
HGI-002 细胞注射液回输治疗
结局指标
主要结局
安全性
有效性—达到非输血依赖状态
次要结局
- 受试者造血干细胞移植成功
- 总血红蛋白（Hb）和血红蛋白 A（HbA）表达随时间的变化
- 载体拷贝数（VCN）的变化
- 心肝铁负荷和血清铁蛋白的变化
研究者
研究点 (1)
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