CTR20190747已完成3 期
注射用重组人凝血因子Ⅷ在甲型血友病患者中的多中心、非对照预防治疗的有效性和安全性临床研究
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 64 人开始时间: 2019年4月28日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 64
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 首次用药的增量回收率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ在既往接受过因子Ⅷ治疗的甲型血友病患者中进行预防治疗的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •凝血因子Ⅷ活性（FⅧ：C）＜1%的重度患者；
- •年龄 12-65 岁（含），男女均可；
- •既往 FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（EDs）不少于 100 天；
- •可获得入组前至少 3 个月的出血和治疗记录；
- •基线 FⅧ抑制物阴性（Nijmegen 改良的 Bethesda 法检测＜0.6BU）；
- •育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施；
- •自愿参加本研究，签署知情同意书，依从性好，能配合试验观察。
- •给药前 72 小时（三天）内未使用其他治疗血友病的药物，包括重组 FⅧ、血源性 FⅧ、冷沉淀、新鲜血浆和全血等。
排除标准
- •有 FⅧ抑制物史或家族史（＞0.6 BU）；
- •诊断为非甲型血友病的任何其他出血性疾病；
- •人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性且 CD4 计数≤200/μl，病毒携带数量≥200 粒/μl 或≥400000 拷贝/ml；
- •受试者在试验期间计划实施择期手术；
- •受试者在用药前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足 7 个半衰期者；
- •已知对试验药或任何辅料过敏者；
- •明显的肝或肾功能损害：ALT 或 AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN 或血清肌酐＞2×ULN；凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L；或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病；
- •有心脏手术史并需要抗凝治疗；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全 3 级或者以上；
- •不可控高血压：收缩压＞150mmHg 或舒张压＞90mmHg；
- •在首次用药之前一个月内参加过除 FⅧ试验以外的其他临床研究；
- •酗酒、药物滥用、精神异常，其他严重急性或慢性疾病，实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。
结局指标
主要结局
首次用药的增量回收率
时间窗: 首次用药结束
年化出血率（ Annualized Bleeding Rates，ABR）
时间窗: 24 周治疗期内
次要结局
- 不良事件(24 周治疗期内)
- 年化关节出血率（Annualized Joint Bleeding Rate, AJBR）(24 周治疗期内)
- 出血事件治疗后出血症状和体征改善(24 周治疗期内)
- 月平均出血次数(24 周治疗期内)
- 每次新发出血的给药剂量及注射次数(24 周治疗期内)
- 重复给药后增量回收率(24 周治疗期内)
- 关节功能评估(24 周治疗前和治疗后)
- 健康指数量表（EQ-5D）(24 周治疗前和治疗后)
- 免疫原性(24 周治疗期内)
研究者
戴峻
正大天晴药业集团股份有限公司
研究点 (10)
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