ChiCTR2500111936进行中（未招募）不适用
EHT201 治疗 GJB2 耳聋的安全性、耐受性及初步疗效研究
国家自然科学基金委1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年11月12日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 剂量限制毒性发生率
研究概览
简要总结
1.主要目的:观察 EHT201 在 GJB2 突变所致耳聋患者中的安全性、耐受性； 2.次要目的:初步观察注射不同剂量 EHT201 治疗 GJB2 突变所致耳聋患者的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 0.5 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者和 / 或其监护人须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书，并愿意按照试验所规定的时间点进行随访；
- •2.能在监护人帮助下与研究者进行良好的沟通并遵守研究者的要求。对于无成熟语言能力的幼儿，能在监护人帮助下配合并遵守研究者的要求；
- •3.受试者和 / 或监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许；
- •4.年龄>=6 个月，性别不限；
- •5.根据基因检测报告显示为 GJB2 突变所致耳聋患者：GJB2 纯合或复合杂合突变；
- •6.听力学入选标准：重度及以上耳聋（>=65 dB）
- •7.满足耳科手术要求：如 3 个月内或筛查时通过 CT 扫描和 / 或 MRI 扫描排除如严重的中-内耳畸形、蜗神经发育异常等；并确认是否满足手术资格。
排除标准
- •基因诊断未提示 GJB2 突变；
- •其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，如：3 个月内 CT/MRI 检查扫描发现存在严重的中-内耳发育异常或畸形、蜗神经异常引起的耳聋等；
- •预先存在耳科疾病会妨碍计划的手术或干扰研究终点的解释，如：急-慢性中耳炎、梅尼埃病、听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等；
- •曾有药物滥用史，或 6 个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类、顺铂、袢利尿剂等），或 3 个月内接受过抗病毒和免疫治疗；
- •严重免疫力低下者以及有严重免疫缺陷病史，包括 HIV 检测阳性，患有其他严重获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史；
- •患有严重的全身疾病患者或者严重的急性期疾病，如肺结核、处于活动期的乙型或丙型肝炎感染、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全、或胃肠道溃疡等；
- •由外科医生、麻醉师或指定人员认定的手术或麻醉禁忌症患者。如过去 6 个月内发生心脑血管意外，包括心肌梗死、心力衰竭、心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作及任何被研究者判断为不适于参加本试验的其他心脏疾病等；或对计划使用的药物过敏；
- •8.筛查时耳部（拟行手术的侧别）存在植入物（如：人工耳蜗）；
- •伴有其它严重先天性疾病；
- •既往有明确的神经或精神障碍史，包括癫痫或痴呆，且目前病情未得到良好控制者；
- •研究者认为受试者不适合参加本临床研究的其它情况。
研究组 & 干预措施
低剂量组
中剂量组
高剂量组
结局指标
主要结局
剂量限制毒性发生率
严重不良事件或不良事件发生率和严重程度
生命体征评估
次要结局
- 行为学测听
- 听性脑干反应
- 听觉稳态诱发电位
- 畸变产物耳声发射
- 言语识别
- 实验室检查：血生化、凝血功能、血 / 尿常规、抗 AAV 中和抗体、ELISpot、血 qPCR 测 AAV 脱落
- 专科体检：外耳及耳道，鼓膜，鼓室，乳突
- 前庭功能评估
- 影像学检查
- 近红外光功能成像
- 脑电图
- 音乐测试
- 生长发育量表
- 功能性磁共振
- 方向感知评估
- 生活质量评估
- 频率跟随反应
- 声强响度
- 心理物理
- 脑磁图
- 耳蜗电生理
研究者
研究点 (1)
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