试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 第 8 周访视时获得血液学应答（至少一系应答）的受试者比例
研究概览
简要总结
评价芦曲泊帕治疗非重型再生障碍性贫血（NSAA）的有效性与安全性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄≥18 岁（包含上下限），男性或女性；
- •诊断为非重型再生障碍性贫血的患者；
- •东部肿瘤协作组 (ECOG) 评分 0-2 分；
- •入组前 48 小时内的血小板计数（PLT）≤30×109/L；
- •理解研究程序且自愿书面签署知情同意书。
排除标准
- •凡符合以下任何一项标准的受试者不得入选本研究：
- •入组前经规范治疗后仍无法控制的出血和 / 或感染患者；
- •存在细胞遗传学的克隆性血液系统骨髓疾病（MDS、AML）的证据
- •入组前中性粒细胞 PNH 克隆≥50%；
- •入组前 3 个月内使用过 TPO 受体激动剂（如海曲泊帕、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕、罗米司亭等）或重组人 TPO；
- •筛选期有 HIV 感染或丙肝抗体阳性（如果乙肝表面抗原阳性，或是乙肝表面抗原阴性但乙肝核心抗体阳性，需要进行 HBV-DNA 检测，如提示有病毒复制，受试者应予以排除）；
- •筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的 2.5 倍，总胆红素大于正常值上限的 1.5 倍，血肌酐超过正常值上限的 1.5 倍；
- •有肝硬化病史或门脉高压症病史；
- •筛选前 5 年内受试者发生过任何器官系统的实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛查时发现有血液肿瘤的受试者；
- •入组前 1 年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前 3 个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞；
- •妊娠或哺乳期妇女，或计划近 6 个月受 / 授孕者；
- •患者或男性患者的女性配偶不能采取有效的避孕措施；
- •在入组前 3 个月内参加过其他临床试验；
- •研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。
研究组 & 干预措施
病例组
结局指标
主要结局
第 8 周访视时获得血液学应答（至少一系应答）的受试者比例
次要结局
- 获得血液学应答（至少一系应答）的时间
- 第 8 周访视时获得两系应答的受试者比例
- 第 8 周访视时获得三系应答的受试者比例
- 获得血液学应答（至少一系）时芦曲泊帕的中位累积剂量
- 不良事件类型、发生率、严重程度
- 出血事件的发生率及严重程度
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
尚未招募
Unknown
艾曲泊帕、重组人血小板生成素联合免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血再生障碍性贫血的临床研究重型再生障碍性贫血ChiCTR220005662520
Unknown
不适用
马来酸阿伐曲泊帕（苏可欣）治疗合并肝损伤的再生障碍性贫血患者的安全性和有效性研究ChiCTR2100050045自筹60
Unknown
不适用
一项评估艾曲泊帕联合免疫抑制剂用于初治 SAA 患者的有效性，安全性回顾性研究ChiCTR2200060098课题组经费198
Unknown
2 期
环孢素联合艾曲波帕乙醇胺片治疗初治非重型再生障碍性贫血疗效及安全性单中心、单臂、II 期临床研究ChiCTR2100043229北京诺华制药有限公司61
尚未招募
Unknown
海曲泊帕联合脐血治疗再生障碍性贫血的临床研究再生障碍性贫血ChiCTR2300072983自筹