ChiCTR2000036040尚未招募不适用
艾曲泊帕用于改善噬血细胞综合征患者血小板减低的前瞻性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 40 人开始时间: 2020年9月5日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 血小板升高绝对数
研究概览
简要总结
通过前瞻性随机对照临床实验对比口服艾曲泊帕相比皮下注射重组人血小板生成素注射液改善噬血细胞综合征血小板减低疗效，为临床改善噬血细胞综合征患者血小板计数药物的选择提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •①符合 HLH-2004 诊断标准：
- •符合以下两条标准中任何一条时可以诊断噬血细胞综合征：
- •A.分子诊断符合噬血细胞综合征：在目前已知的噬血细胞综合征相关致病基因，如 PRF1、UNC13D、STX11、STXBP2、Rab27a、LYST、SH2D1A、BIRC4、ITK、AP3B1、MAGT1、CD27 等发现病理性突变。
- •B.符合以下 8 条标准中的 5 条：
- •i.发热：体温>38.5℃，持续>7 天。
- •iii. 血细胞减少（累及外周血两系或三系）：血红蛋白＜90g/L，血小板＜100^x10^9/L，中性粒细胞＜1.0x10^9/L，且非骨髓造血功能减低所致。
- •iv. 高甘油三脂血症和 / 或低纤维蛋白原血症：三酰甘油＞3mmol/L 或高于同年龄的 3 个标准差，纤维蛋白原＜1.5g/L 或低于同年龄的 3 个标准差。
- •v. 在骨髓、脾脏、肝脏或淋巴结中找到噬血细胞。
- •vi. NK 细胞活性降低或缺如。
- •vii. 血清铁蛋白升高：铁蛋白≥500μg/L。
- •viii. sCD25（可溶性白介素-2 受体）升高。
- •②血小板计数<50x10^9/L。
- •④患者对计划接受的治疗和随访有良好的依从性，能理解本研究的研究流程并签署书面的知情同意书。
排除标准
- •①血液高凝状态者，近期发生血栓者。
- •②肝功能损害（Child-Pugh 评分≧5 分）的患者。
- •③妊娠期或哺乳期妇女以及在本试验过程中拒绝采取适当避孕措施的育龄患者。如果患者为男性，在研究期间以及接受最后一周期药物研究后 3 个月内拒绝使用充分的避孕方法或捐献精液。
- •④对重组人血小板生成素注射液、艾曲泊帕成分过敏者或较严重过敏体质者。
- •⑤HIV 感染者（HIV 抗体阳性）。
- •⑥同时参加其他临床研究者。
- •⑦研究者判断不适宜参加本实验的患者。
研究组 & 干预措施
艾曲泊帕
每日口服 50mg 艾曲泊帕
重组人血小板生成素注射液
每日皮下注射 15000iu 重组人血小板生成素注射液
结局指标
主要结局
血小板升高绝对数
疗效优势比
次要结局
- 不良反应发生率
- 血小板恢复时间
- 血小板计数大于 50x10^/L 患者的比例
- 血小板计数维持在大于等于 50x10^9/L 的天数
- 血小板输注次数
- HLH 疗效
- 出血发生率（WHO1-2 级）
- 出血发生率（WHO3-4 级）
研究者
研究点 (1)
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