CTR20132091已完成3 期
评估 macitentan 用于艾森曼格综合征对运动耐量影响的多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行研究
未提供23 个研究点 分布在 9 个国家目标入组 53 人开始时间: 2015年7月22日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 53
- 试验地点
- 23
- 主要终点
- 运动耐量（根据 6MWD 测量）从基线至第 16 周的改变。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
证明 macitentan 用于治疗 ES 与安慰剂相比能改善运动耐量
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 NA岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者：不参加血液动力学分项研究的：男性或女性≥12 岁；参加血液动力学分项研究的：男性或女性≥18 岁
- •确认患有艾森曼格综合征（根据欧洲心脏病学会[ESC]和欧洲呼吸病学会[ERS]指南）的受试者：a.通过超声心动图确认:单独 ASD 直径>2cm；或单独 VSD 直径>1cm；同时存在 ASD 和 VSD（VSD 直径≤1cm，ASD 直径>2cm；或 VSD 直径>1cm，ASD≤2cm；或 VSD 直径>1cm，ASD 直径>2cm）；右向左分流，或双向分流但主要是右向左分流。研究指导委员会将审查所有受试者（主体研究和分项研究）的超声心动图数据以便在随机之前确认受试者的入选资格。
- •心导管检查时有以下发现的受试者:平均静息肺动脉压（mPAP）>25mmHg；肺毛细血管楔压（PCWP）或平均左心房压（LAP）或左心室舒张末期压（LVED）≤15mmHg；肺血管阻力（PVR）≥800 dyn？s/cm5 或≥10Wood 单位。
- •WHO 功能分级≥2 级的受试者
- •确实能完成 6 分钟步行测试（6MWT）且步行距离至少 50 米，最多 450 米的受试者，
排除标准
- •主体研究及血液动力学子研究：既往已知或通过心脏导管检查或超声心动图发现存在以下情况：肺动脉或静脉狭窄 >原肺动脉（PA）或肺静脉大小的 25%；心室或心房水平左向右分流背景下的严重三尖瓣返流；轻度以上三尖瓣狭窄；腔内 RV 流出道梗阻；轻度以上二尖瓣狭窄；腔内 LV 流出道梗阻；瓣膜下或瓣膜上主动脉狭窄；主动脉缩窄；中度以上二尖瓣反流； 已识别的心外体静脉至肺静脉侧枝循环；已识别的肝楔压-下腔静脉压力梯度>12mmHg； PCWP “v”型波 > 20mmHg；法洛四联症；动脉干；主动脉弓中断；大动脉转位；
- •(接上)单一心室缺损：无 AV 连接（二尖瓣或三尖瓣闭锁）、左或右心室双入口 AV 连接、功能性单心室心脏（AVSD 不均衡、RV 发育不良、双出口 RV）、左心发育不良综合征；埃布斯坦综合征；严重主动脉瓣反流；肺动脉瓣闭锁；PAPVR 或 TAPVR，仅当存在肺发育不良或没有证据证实不存在肺发育不良时。对于参与血液动力学子研究的受试者，还将考虑以下排除标准：SVC 狭窄 > 原血管大小的 25%。PDA、AP 窗、TAPVR、PAPVR 或静脉窦型 ASD 伴肺静脉异常；唐氏综合症
- •在筛选之前的 3 个月内或筛选期内，受试者的临床情况恶化。
- •己知存在中度至重度限制性肺部疾病（即肺总量[TLC]<预测值的 60%）或阻塞性肺部疾病（即一秒钟用力呼气量[FEV1]<预测值的 80%，且 FEV1/用力肺活量[FVC]<70%）
- •在随机之前的一个月内接受过前列腺素类药物治疗。
- •受试者在随机之前的一个月内开始使用 PDE-5 抑制剂或在随机之前一个月内 PDE-5 抑制剂治疗剂量尚不稳定。
- •在随机之前的一个月内接受过内皮素受体拮抗剂（ERA）
- •受试者在随机之前的一周内开始使用利尿剂，或在随机之前至少一周内利尿治疗未稳定。
结局指标
主要结局
运动耐量（根据 6MWD 测量）从基线至第 16 周的改变。
时间窗: 基线至第 16 周
次要结局
- 以下参数的改变：世界卫生组织（WHO）功能分级；呼吸困难（根据 Borg 呼吸困难指数评估）；生命质量（QoL；根据简易格式 36 (SF-36)问卷表）。(基线至第 16 周)
研究者
马朝昱
Actelion Pharmaceuticals Ltd./Patheon UK Limited/杭州泰格医药科技股份有限公司
研究点 (23)
Loading locations...