ChiCTR2500104304进行中（未招募）3 期
评价他替瑞林片治疗脊髓小脑性共济失调患者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 江苏杜瑞制药有限公司
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 用药第 28 周后受试者 SARA 总评分相对于基线的平均变化值
研究概览
简要总结
以安慰剂为对照，评价他替瑞林片在脊髓小脑性共济失调（SCA）患者人群中的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 导入期：受试者盲；双盲治疗期：受试者和研究者盲
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄 18 周岁至 75 周岁（含 18 周岁和 75 周岁），性别不限；
- •2.具有基因型诊断确诊为脊髓小脑性共济失调（SCA）（接受 CLIA、ISO、NCCL 认证或等同实验室出具的检查结果，由研究者确认）；
- •3.筛选期和 4 周导入期结束后 SARA 评分≥3 分，且步态评分 2~5 分，可以独立完成 8 米步行；
- •4.4 周的导入期用药依从性≥80%；
- •5.愿意遵守访视时间安排、给药计划以及其他试验步骤，愿意进行受试者日记卡记录，愿意接受量表评估、实验室检查、心电图以及其他试验相关检查，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •由脑血管、酒精或药物引起的继发性小脑性共济失调患者；
- •运动麻痹和肌肉关节疾病引起的运动障碍患者；
- •既往 / 合并痴呆、帕金森病等神经退行性疾病的患者；
- •筛选时甲状腺功能障碍患者（甲状腺功能亢进症、甲状腺功能减退症）；
- •已诊断为下丘脑功能障碍、垂体肿瘤的患者；
- •已诊断为恶性肿瘤患者；
- •有肾衰竭和肝衰竭病史的患者；
- •已诊断为精神分裂症、重度抑郁症患者；
- •认知功能障碍的患者：简易精神状态检查（MMSE）≤ 20 分；
- •通过脑部影像学检查发现有脊髓小脑变性以外的病变的患者；
- •试验期间无法停用 TRH 制剂、抗甲状腺药、甲状腺激素以及曲鲁唑、利鲁唑、坦度螺酮、丙戊酸钠、丁螺环酮的患者；
- •有活动性胃肠道疾病，包括消化性溃疡、胃出血、慢性炎症性肠病；以及其他可能影响药物吸收的胃肠道手术史、长期或频繁腹泻稀便等的患者；
- •筛选前 30 天内存在任何严重的心血管[包括筛选时患有未受控制的高血压（治疗或未治疗），定义为收缩压>160 mmHg 或舒张压>100 mmHg]、肺、肝脏疾病、糖尿病（随机血糖≥11.1 mmol/L 或空腹血糖≥7 mmol/L）、免疫系统等疾病的患者；
- •12 个月内具有药物或酒精滥用史；
- •筛选时实验室检查异常，包括：①天门冬氨酸氨基转移酶（AST）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）或γ-谷氨酰转肽酶（GGT）> ULN 的 3 倍；②总胆红素 > ULN 的 2 倍；③肌酐＞ULN 的 1.5 倍；④血红蛋白男性＜120 g/L，女性＜110 g/L；⑤HIV 抗体、梅毒特异性抗体阳性；
- •对他替瑞林及本品辅料（甘露醇、玉米淀粉、聚维酮 K30 及硬脂酸镁）过敏的患者；
- •计划在临床试验期间怀孕或未使用医学上可靠的避孕方法（例如宫内避孕药、避孕套或隔膜联合杀精子剂）的患者，但绝经超过 1 年或接受绝育手术的者除外；
- •若既往参加过临床试验（非干预性研究除外），本次筛选距前一次临床试验的最终随访≤12 周；
- •因任何其他原因，由研究者判定不适合参与临床试验的患者。
研究组 & 干预措施
试验组
对照组
结局指标
主要结局
用药第 28 周后受试者 SARA 总评分相对于基线的平均变化值
次要结局
- 用药后第 12、24、28 周进食评估问卷调查（EAT-10）总评分相对于基线的 平均变化值
- 用药后第 4、12、24 周共济失调等级量表（SARA）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周脊髓小脑共济失调功能指数（SCAFI）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周非共济失调症状量表（INAS）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周临床总体严重程度印象（CGI-S）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周患者总体严重程度印象（PGI-S）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周日常生活活动能力（ADL）总评分相对于基线的平均变化值
- 用药后第 12、24、28 周健康调查量表（SF-36）总评分相对于基线的平均变化值
研究者
研究点 (7)
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