CTR20212087已完成3 期
一项评价 Efgartigimod PH20 SC 治疗成人天疱疮（寻常型或落叶型）患者的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照试验（ADDRESS）
未提供108 个研究点 分布在 19 个国家目标入组 23 人开始时间: 2021年8月25日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 23
- 试验地点
- 108
- 主要终点
- 30 周内达到 CR min 的 PV 受试者比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
试验主要目的是证明 efgartigimod PH20 SC 相比安慰剂治疗 PV 受试者的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:疗效、安全性、患者结局指标、耐受性、免疫原性、药代动力学和药效动力学
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •能够理解试验要求、提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息）、愿意并能够遵守试验方案程序（包括要求的试验访视）。
- •受试者为男性或女性，签署知情同意书（ICF）时年满 18 岁。
- •受试者临床诊断为 PV（粘膜、皮肤、粘膜皮肤型）或 PF，已通过皮肤组织学、DIF 阳性和 IIF 阳性和 / 或 ELISA 阳性证实。
- •受试者符合以下特征之一：
- •a.初次诊断疾病，基线时 PDAI 活动度评分≥15（见第 10.6 节）且未接受过治疗。
- •b.在接受首个疗程口服泼尼松（或等效药物）期间初次诊断的疾病，PDAI 活动度评分≥15。根据临床判断，受试者在基线前至少 2 周 PV 或 PF 体征无显著改善，且认为适合在基线时开始泼尼松 0.5 mg/kg qd 治疗。
- •c.出现疾病发作，PDAI 活动度评分≥15、自疾病发作后最长持续 4 年，未接受泼尼松治疗±传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
- •d.出现疾病发作，PDAI 活动度评分≥15，自疾病发作后最长持续 4 年，且接受了逐渐减量的口服泼尼松（或等效药物），前提是已接受泼尼松稳定剂量±传统免疫抑制剂（例如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜给药至少 2 周，且受试者适合在基线时开始泼尼松 0.5 mg/kg qd 治疗。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。
- •男性和女性使用避孕措施应符合当地关于参与临床试验的避孕方法的规定，并且：a.男性受试者：——男性受试者必须同意在签署 ICF 至研究结束期间使用可接受的避孕方法（如附录 5 第 10.5.2.2 节所述），且不得捐献精子。b.女性受试者：——有生育能力的女性（定义见附录 5 第 10.5.1 节）必须：（b1）筛选时血清妊娠试验结果为阴性，基线时 IMP 给药前尿妊娠试验结果为阴性。(b2)同意使用高效或可接受的避孕方法（如附录 5 第 10.5.2.1 节所述），且该方法应至少维持至 IMP 末次给药后 90 天。
排除标准
- •受试者确诊为副肿瘤性天疱疮、药物性天疱疮、增殖型天疱疮、红皮病型类天疱疮或任何其他非 PV/非 PF 自身免疫性水疱性疾病。
- •基线时，受试者的疾病严重程度为轻度（PDAI 活动度评分<15）。
- •根据临床判断，从筛选至基线期间 PV 或 PF 显著改善的受试者（例如，受试者在筛选期间达到 DC 或 PDAI 活动度评分显著降低）。
- •受试者在基线访视前 2 个月内接受过口服泼尼松或传统免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯）或氨苯砜以外的可能影响临床疾病活动度的治疗。例如，禁用药物包括静脉注射甲泼尼龙、柳氮磺胺吡啶、四环素类、烟酰胺（其剂量高于推荐的日摄取量（RDA）/膳食参考摄取量（DRI））、血浆分离 / 血浆置换、免疫吸附和 IVIg。注：基线前必须停用传统免疫抑制剂和氨苯砜。允许口服剂量≤RDA/DRI 的烟酰胺补充剂中。
- •基线访视前 6 个月内使用过任何单克隆抗体（包括利妥昔单抗或其他抗 CD20 生物制剂）。
- •随机化前 4 周内使用补充治疗，包括中药、草药或操作（例如针灸），研究者评估后认为可能干扰受试者的疗效评估和安全性。
- •已知对所给予治疗的任何成分过敏。
- •已知受试者有口服泼尼松的禁忌症。
结局指标
主要结局
30 周内达到 CR min 的 PV 受试者比例
时间窗: 41 周
次要结局
- efgartigimod 血清浓度(41 周)
- EuroQol 5 维 5 水平（EQ-5D-5L）量表 ABQOL 评分(41 周)
- 糖皮质激素毒性综合指数（C-GTI），包括总体改善评分（AIS）和累积恶化评分（CWS）(41 周)
- 30 周内达到 CR min 的 PV 和 PF 受试者比例 PV 受试者在试验期间的累积泼尼松剂量 PV 受试者至 CR 的时间 PV 受试者至 DC 的时间(41 周)
- 30 周内达到 CR min 的 PF 受试者比例 试验期间 PV 和 PF 受试者的泼尼松累积剂量 PV 和 PF 受试者至的 CR 时间 PV 和 PF 受试者至的 DC 时间 治疗失败率 发作率 每次访视时的 PDAI(41 周)
- 按系统器官分类（SOC）和首选术语（PT）列出的 TEAE、特别关注的不良事件（AESI）和 SAE 的发生率和严重程度。 生命体征、体格检查、ECG 和临床实验室安全性评价(41 周)
- 总 IgG 血清水平 抗 Dsg-1 和抗 Dsg-3 自身抗体血清水平(41 周)
- efgartigimod 免疫原性（ADA）（血清水平）和重组人透明质酸酶（rHuPH20）（血浆水平）(41 周)
- 完成自我给药培训的受试者或护理者的数量和百分比(41 周)
- 由研究中心工作人员测定的足以胜任 efgartigimod PH20 SC 自行给药的受试者或护理者的数量和百分比(41 周)
- 在研究中心工作人员监督下自行给予 efgartigimod PH20 SC 的受试者或护理者数量和百分比(41 周)
研究者
陈晓纯
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
研究点 (108)
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