ChiCTR2500104243尚未招募Unknown
不同剂型生长激素治疗特发性矮小症（ISS）儿童疗效及依从性的实效性真实世界研究
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 身高
研究概览
简要总结
评价不同剂型生长激素在真实世界治疗中对 ISS 儿童的有效性及依从性
研究设计
- 研究类型
- Observational
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 9（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄：女孩 3-8 周岁，男孩 3-9 周岁（包含界值）；
- •2.筛选时身高低于同年龄、同性别正常儿童平均身高 2 个标准 差（SD）或低于第 3 百分位数（P3 ，-1.88 SD），诊断为 ISS 的患儿；
- •3.青春发育期前儿童（Tanner I 期）；
- •4.筛选前一年内任一项生长激素激发试验证实血清生长激素 （GH）峰值≥10 ng/ml ( μg/L）；
- •5.既往未接受过促生长治疗，计划接受生长激素治疗；
- •6.监护人理解并签署知情同意书，如果受试者已经年满 8 周岁 也需签署知情同意书，不满 8 周岁的受试者能够表达同意 时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- •1.已知或疑似对计划使用的生长激素过敏；
- •2.存在以下任一不适合使用生长激素治疗的疾病：（1）恶性肿瘤病史 （2）糖尿病 （3）肝、肾功能不全（ALT >正常值上限的 2 倍，和 / 或 Cr > 正常值上限 2 倍） （4）其他不适合使用生长激素治疗的疾病，如心肝肾等重要 脏器功能不全、全身感染或免疫功能低下等疾病；
- •4.先天骨骼发育异常或脊柱侧弯、跛行；
- •5.筛选前 3 个月内参与过其他干预性临床研究；
研究组 & 干预措施
PEG-rhGH 治疗组
rhGH 治疗组
结局指标
主要结局
身高
时间窗: 基线，3 个月，6 个月，9 个月，12 个月
次要结局
- 骨龄(26 周、52 周)
- 身高增长速率（HV）标准差的变化(治疗 26 周、52 周)
- 受试者药物日志卡评价的患者用药依从性(治疗 13 周、26 周、39 周、52 周)
- 骨龄 / 生理年龄（BA/CA）的变化(治疗 26 周、52 周)
- 胰岛素样生长因子 1 标准差评分 （IGF-1 SDS）的变化(治疗 26 周、52 周)
- 不良事件的（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率
研究者
研究点 (4)
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