ChiCTR2500100409尚未招募不适用
罗特西普（Luspatercept）治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血：一项多中心前瞻性临床研究
自筹16 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年4月21日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 血红蛋白
研究概览
简要总结
本研究旨在探究 Luspatercept 在联合治疗方案中对输血依赖非重型再生障碍性贫血患者中的疗效对比。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）年龄≥18 周岁；
- •（2）依据《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022 年版）》符合输血依赖非重型再生
- •障碍性贫血（TD-NSAA），并且满足骨髓穿刺髂后 / 或胸骨红系增生需要 15%以上；
- •（3）若非初诊 TD-NSAA，有合并原发病维持用药者，需要满足：
- •1）未接受过且未来至少半年内不考虑 HSCT 或 ATG 治疗；
- •2）若维持口服免疫抑制剂，疗程需要满足至少 6 个月，且评估无效；
- •3）若维持雄激素治疗，疗程需要满足至少 3 个月，且评估无效；
- •4）若维持重组人促红细胞生成素治疗，疗程需要满足至少 3 个月，且评估无效；
- •5）若维持 TPO-RA 治疗，疗程需要满足至少 6 个月，且评估无效，若考虑入组研究需
- •6）不符合上述维持用药时程者，需洗脱治疗至少 1 个月；
- •（4）血清铁蛋白水平≥1000ng/ml；
- •（5）需完善全外显子测序以及 MDS/AA 二代测序检测（可以留取标本送研究发起单位）。
排除标准
- •（1）重度肝功能不全（ALT 或 AST ≥3×ULN）；
- •（2）重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者）;
- •（3）心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死；
- •（4）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级；
- •（5）合并 PNH 克隆>1%的患者；
- •（6）有计划妊娠和妊娠状态患者；
- •（7）外科或临床状态可能明显改变药物吸收、分布、代谢或排泄 (如胃炎、溃疡、胃肠道或直肠出血史；大的胃肠道手术史 ；
- •（8）携带有先天骨髓衰竭相关基因突变患者（纯合或杂合，无论是否是致病性 / 良性 / 可能良性 / 意义未明。
研究组 & 干预措施
治疗组 1
治疗组 2
对照组
结局指标
主要结局
血红蛋白
次要结局
- 铁蛋白
- 输血频率
研究者
研究点 (16)
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