Studio nel quale tutti i pazienti prendono lo stesso farmaco sperimentale con lo scopo di valutare a lungo termine la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del GIVINOSTAT in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne che sono stati precedentemente trattati in uno studio con GIVINOSTAT.

Phase 1

• Conditions: Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD); MedDRA version: 20.0 Level: PT Classification code 10013801 Term: Duchenne muscular dystrophy System Organ Class: 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders; Therapeutic area: Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05]

• Registration Number: EUCTR2017-000397-10-IT
• Lead Sponsor: ITALFARMACO S.p.A.

Brief Summary

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Detailed Description

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Study Timeline

• Results First Posted: 1900-01-01
• Study Start: 2018-01-30
• Last Update Posted: 10 December 2019

Recruitment & Eligibility

• Status: Authorised-recruitment may be ongoing or finished
• Sex: Not specified
• Target Recruitment: 100

Inclusion Criteria

I soggetti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione indicati di seguito:
1.Devono aver partecipato ad uno dei precedenti studi con GIVINOSTAT nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne ed aver effettuato la Visita di Fine Studio;
2.Devono essere in grado di fornire l'assenso e/o il consenso informato per iscritto firmato dal soggetto e/o da un genitore/tutore legale (secondo le normative locali);
3.I soggetti devono essere disposti ad usare un metodo contraccettivo adeguato:
I metodi contraccettivi devono essere usati dal precedente studio GIVINOSTAT fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio e includono quanto segue:
-Astinenza completa (astinenza da qualsiasi rapporto sessuale), quando ciò è in linea con lo stile di vita preferito e usuale del soggetto. L'astinenza periodica (per esempio, metodi del calendario, dell'ovulazione, sintotermico, post-ovulazione) e il coito interrotto non sono metodi contraccettivi accettabili
-Preservativo con spermicida e la partner deve usare un metodo contraccettivo accettabile, come contraccettivo a base di steroidi per via orale, transdermico, iniettabile o impiantato, oppure un diaframma o un metodo contraccettivo a barriera in associazione a un gel spermicida, come ad esempio un cappuccio cervicale con gel spermicida.
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range: 95
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range 4
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range 1

Exclusion Criteria

Non saranno inclusi nello studio i soggetti che presentino una qualsiasi delle seguenti condizioni:
1.utilizzo di qualsiasi trattamento farmacologico, diverso dai corticosteroidi, che possa avere influito sulla forza o sulla funzione muscolare entro i 3 mesi precedenti all'inizio dell'arruolamento dello studio (ad es, ormone della crescita); vitamina D, calcio e altri integratori saranno consentiti;
2.Utilizzo di qualsiasi altro farmaco sperimentale oltre a givinostat;
3.presenza di altre malattie clinicamente significative, che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, rendendo improvavile il completamento del ciclo di trattamento o del follow-up, o compromettere la valutazione dei risultati dello studio;
4.diagnosi di altre malattie neurologiche o presenza di disturbi somatici importanti non correlati alla DMD;
5.conta piastrinica, globuli bianchi ed emoglobina allo screening < limite inferiore della norma (LIN) (in caso di risultati anomali delle analisi di laboratorio di screening [< LIN], la conta piastrinica, i globuli bianchi e l'emoglobina saranno ripetuti una volta; se il risultato della nuova analisi permane < LIN, sarà considerato esclusorio);
6.Insufficienza cardiaca (di classe III o IV secondo la classificazione della NYHA)
7.Anamnesi attuale di malattia o insufficienza epatica incluso ma non a titolo esclusivo aumento della bilirubina totale (ovvero > 1.5 x limite superiore della norma [LSN]), a meno che sia secondario alla malattia di Gilbert oppure l'andamento sia coerente con la malattia di Gilbert;
8.Intervallo QT corretto, con correzione di Fridericia (QTcF) > 450 ms, al basale (come media di tre letture consecutive a distanza di 5 minuti) o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per la torsione di punta ad esempio insufficienza cardiaca, ipokaliemia o anamnesi familiare di sindrome del QT lungo);
9.Malattia psichiatrica/situazioni sociali che rendono il potenziale soggetto incapace di comprendere e confermarsi al test di funzionalità muscolare e/o alle procedure previste dal protocollo dello studio.
10.Presenza di eventuale ipersensibilità ai componenti del farmaco dello studio;
11.Presenza di intolleranza o malassorbimento al sorbitolo, oppure presenza di una forma ereditaria di intolleranza al fruttosio.

Study & Design

• Study Type: Interventional clinical trial of medicinal product
• Study Design: Not specified