Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de RAD001 en el tratamiento del angiomiolipoma en pacientes con Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET) o linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM)
- Conditions
- Angiomiolipoma en pacientes con Complejo de Esclerosis Tuberosa (CET) o linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM)MedDRA version: 9.1Level: LLTClassification code 10051810Term: Angiomyolipoma
- Registration Number
- EUCTR2008-002113-48-ES
- Lead Sponsor
- ovartis Farmacéutica, S.A.
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- All
- Target Recruitment
- 99
1.Varones o mujeres ≥ 18 años de edad.
2.Diagnóstico clínicamente definitivo de esclerosis tuberosa según los criterios modificados de Gomez (Roach y col., 1998; Hyman y Whittemore, 2000, Tabla 5-1Tabla 5-1) o LAM esporádica (confirmada mediante biopsia o TC torácica compatible). El diagnóstico clínicamente definitivo de esclerosis tuberosa según los criterios modificados de Gomez se define como cualquiera de los siguientes:
?Dos características principales de la Tabla 5-1Tabla 5-1.
?Una característica principal más dos características secundarias de la Tabla 5-1Tabla 5-1.
3.Diagnóstico clínicamente definitivo de angiomiolipoma renal.
4.Presencia de al menos un angiomiolipoma con su diámetro mayor ≥ 3 cm observado en TC/RM.
5.En caso de las mujeres en edad fértil, prueba de embarazo negativa documentada antes del reclutamiento. Las pacientes premenopáusicas y sexualmente activas (y las parejas femeninas de pacientes varones) deben utilizar medidas anticonceptivas adecuadas durante todo el estudio y hasta transcurridas 8 semanas desde la finalización del tratamiento.
6.Consentimiento informado escrito de acuerdo con las normas locales.
Are the trial subjects under 18? no
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
1.Pacientes con angiomiolipomas que, en opinión del investigador, requieran cirugía en el momento de la aleatorización.
2.Hemorragia o embolización relacionada con angiomiolipoma durante los 6 meses anteriores a la aleatorización.
3.Antecedentes de infarto de miocardio, angina o ictus relacionados con aterosclerosis.
4.Deterioro de la función pulmonar definido como:
Para pacientes sin linfangioleiomiomatosis (LAM)
Deterioro conocido de la función pulmonar (p.ej. FEV1 o DLco ≤ 70% del previsto)
Nota: la prueba de la función pulmonar basal no es necesaria para pacientes sin LAM
Para pacientes con LAM
?DLco ≤ 35%, o
?Saturaciones de O2 inferiores a lo normal en reposo, o
?Saturación de O2 ≤ 88% en la prueba de caminar durante 6 minutos con hasta 6 litros de O2/minuto de oxígeno nasal
5.Ascitis quilosa suficiente para afectar a la función del diafragma o a las pruebas de función pulmonar.
6.Anomalía hematológica o hepática significativa (es decir, niveles de transaminasa > 2,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina sérica > 1,5 × LSN, hemoglobina < 9g/dl, plaquetas < 80.000/mm3 o recuento absoluto de neutrófilos (ANC) < 1.000/mm3).
7.Embarazo o lactancia.
8.Infección intercurrente en la fecha de aleatorización.
9.Antecedentes de trasplante de órganos.
10.Cirugía reciente (que implique la entrada en una cavidad corporal o requiera suturas) en los 2 meses anteriores a la aleatorización.
11.Tratamiento previo con inhibidores de mTOR (por ejemplo, sirolimus, temsirolimus, everolimus).
12.Uso de un fármaco en fase de investigación en los 30 días previos a la aleatorización.
13.Hiperlipidemia no controlada: Niveles séricos de colesterol en ayunas > 300 mg/dl (o > 7,75 mmol/l) Y niveles de triglicéridos en ayunas > 2,5 × LSN.
14.Diabetes mellitus no controlada definida por una glucemia en ayunas >1,5 x LSN.
15.Pacientes con diátesis hemorrágica o en tratamiento oral con anti-vitamina K (a excepción de dosis bajas de warfarina).
16.Pacientes con antecedentes conocidos de seropositividad al VIH.
17.Incapacidad para acudir a las visitas clínicas programadas.
18.Para las evaluaciones por RM:
?Implantes metálicos ferromagnéticos cuyo uso no esté aprobado en RM (p. ej., pulseras, algunos tipos de pinzas de aneurismas, metralla)
?Pacientes que sufren claustrofobia no controlable o que no caben físicamente en la máquina (p. ej., por obesidad, etc.).
Nota: se permite la realización de TC del angiomiolipoma en pacientes con estimulantes del nervio vago, a menos que no lo permitan las legislaciones locales o nacionales.
19.Creatinina sérica > 1,5 x LSN.
20.Antecedentes de neoplasia maligna en los últimos dos años, aparte de cáncer de piel de células escamosas o de células basales.
21.Cualquier afección médica grave y/o no controlada que pueda producir riesgos de seguridad inaceptables o comprometer el cumplimiento del protocolo
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method