ChiCTR2000039420进行中（未招募）4 期
达拉非尼对比化疗治疗儿童复发 / 难治性朗格罕细胞组织细胞增生症的随机对照研究
白求恩公益基金会“白求恩·求索-药学科研能力建设项目”1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 184 人开始时间: 2020年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 184
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 无进展生存率
研究概览
简要总结
研究达拉非尼治疗儿童复发 / 难治性 BRAF-V600E 突变阳性 LCH 患儿的疗效和安全性，并与化疗对比。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.我院收治的复发 / 难治性 LCH 患儿；复发 / 难治性 LCH 定义为存在以下情况之一者：
- •（1）高危 LCH（RO+）经一线治疗后评估危险器官无好转，或整体评估为 AD-进展或 AD-混合；
- •（2）存在骨髓受累和 / 或合并噬血细胞综合征（HLH）；
- •（3）合并中枢神经系统（包括垂体）受累；
- •（4）经一线治疗后出现复发；
- •（5）一线治疗第 11 周/25 周/52 周血浆 cfBRAF-V600E 突变阳性。
- •2.经临床和病理检查确诊为 LCH；
- •3.活检组织或血浆中 BRAF-V600E 突变阳性；
- •5.取得患儿（8 岁以上）及监护人同意，并签署进行系统治疗的书面知情同意书。
排除标准
- •存在下列情况之一，不纳入本研究：
- •1.活检组织中 BRAF-V600E 突变检测为阴性；
- •2.既往接受过其他 BRAF 抑制剂、造血干细胞移植、试验性药物等治疗；
- •3.存在严重脏器功能不良或有其它无法控制的疾病；有心肌梗死、不稳定心绞痛、外周血管疾病、家族性 QT 间期延长、心脏瓣膜形态异常等心脏疾病病史；有白血病、淋巴瘤等其它恶性肿瘤的病史；
- •4.在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者。
研究组 & 干预措施
达拉非尼组
达拉非尼
化疗组
阿糖胞苷、克拉屈滨、长春地辛、地塞米松等
结局指标
主要结局
无进展生存率
总反应率
血浆 cfBRAF-V600E 转阴率
复发率
次要结局
- 总生存率
- 后遗症发生率
- 治疗过程中症状及实验室监测指标的动态变化
- 达拉非尼血药浓度
- 不良反应事件
研究者
研究点 (1)
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