托伐普坦治疗动脉性肺动脉高压所致右心衰竭患者有效性和安全性评价

现有研究表明，在标准治疗包括利尿治疗的基础上，托伐普坦可以改善左心衰竭的症状和体征同时不伴有严重副作用。EVEREST 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，主要评价托伐普坦治疗急性失代偿性心衰的有效性及安全性。研究结果显示：与安慰组相比，托伐普坦能够迅速降低体重，缓解呼吸困难，减轻水肿而不损害肾功能，且不增加长期病死率（P=0.68）。 日本学者曾观察 10 例 PAH 所致右心衰竭应用托伐普坦观察 12 周，有明显降低体重，改善心衰，无明显的不良反应，没有高钠血症发生。但目前尚未见前瞻性，随机对照观察托伐普坦对 PAH 所致右心衰竭的研究。 我肺血管病房自 2014 年开始应用托伐普坦治疗 PAH 所致右心衰竭，每年应用 50-100 例患者，2018 年 1 月至 11 月，应用了 PAH 所致右心衰竭患者 185 例。既往对于心功能 IV 级 PAH 所致右心衰竭严重水肿患者，在靶向药物治疗基础上加用大剂量利尿剂，患者很快出现循环血容量不足，外周血压降低，利尿效果欠佳，肾功能进行性恶化。初始托伐普坦我们用于常规大剂量利尿剂效果不好的重症右心衰竭患者。在应用认识程度提高以后，我们在 PAH 所致右心衰竭的心功能 III-IV 级患者，入院初始即开始应用，传统利尿剂用量大大减少，肾功能恶化少见。而利尿效果明显改善，同时在 PAH 所致右心衰竭患者中，托伐普坦应用的患者，没有高钠血症的发生。这种用药的反应与左心疾病所致的左心衰竭或者全心衰竭明显不同。 基于前期经验，托伐普坦应用于 PAH 所致的右心衰竭的研究理论上是可行的，目前还没有前瞻性、随机对照研究证实托伐普坦治疗 PAH 所致右心衰竭的有效性和安全性。本研究目的是前瞻性、单中心随机对照观察托伐普坦治疗 PAH 所致右心衰竭患者的有效性和安全性。