ChiCTR2100053452进行中(未招募)4 期
不同剂量泼尼松治疗儿童原发性免疫性血小板减少症前瞻性、多中心、随机对照研究
自筹3 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 56 人开始时间: 2022年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中(未招募)
- 发起方
- 入组人数
- 56
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 初始反应率
研究概览
简要总结
糖皮质激素是治疗儿童原发性免疫性血小板减少症(Idiopathic Thrombocytopenic Purpura, ITP)的一线药物,其使用剂量、疗程与疾病的预后密切相关。国内推荐泼尼松 1.5-2.0 mg/kg/d(最大量≤60 mg/d) ,疗程 4-6 周,国外推荐泼尼松 3-4.0 mg/kg/d(最大量≤120mg/d),疗程 4-7 天,临床观察提示两种方案均有效,但国内方案糖皮质激素的治疗时间长,且累积总量约是国外推荐方案的 3 倍。虽最新的国内指南对两种治疗方案均推荐使用,但因种族不同,疗效相同还是哪种方案疗效更优,副作用更少,依从性更好,目前国际上无相关的前瞻性、随机对照研究。为此,本项目拟随机纳入上述两种治疗方案,了解与比较两者的有效性、副作用发生率,为减少泼尼松用量、缩短治疗时间提供理论依据。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18(—)
- 性别
- All
入选标准
- •根据儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019 年版)中的诊断标准明确诊断为原发性 ITP,除外继发性 ITP 和其他先天性、肿瘤性血小板减少,入组患儿均行骨髓检查;
- •年龄 1 个月~<18 岁;
- •新诊断 ITP,即病程<3 个月;
- •确诊前未接受过提升血小板相关治疗;
- •取得患儿和 / 或监护人同意。
排除标准
- •1.同时应用其他治疗 ITP 的药物;
- •2.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病,影响患儿的生命安全及依从性;
- •4.对肾上腺皮质激素有过敏史者;
- •5.合并糖尿病、高血压、青光眼、消化道溃疡患者。
研究组 & 干预措施
试验组
泼尼松 1.5-2.0mg/kg/d,分 2-3 次用,血小板计数稳定 1-2 周,逐渐减量至停药,疗程为 4-6 周
对照组
泼尼松 3-4.0mg/kg/d,疗程 4-7 天
结局指标
主要结局
初始反应率
持续反应率
次要结局
- 出血评分
- 反应时间
- 反应持续时间
- 不良反应发生率
研究者
研究点 (3)
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