ChiCTR-TRC-10001093已完成4 期
注射用鼠神经生长因子治疗儿童脊髓性肌萎缩症临床疗效观察
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- PEDI 评分
研究概览
简要总结
注射用鼠神经生长因子治疗儿童型脊髓性肌萎症的临床疗效及安全性研究。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 研究者 不设盲 受试者 不设盲
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 8（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）年龄: 3-8 岁， 男女不限；
- •（2）符合按 1994 年神经病学世界联盟（WFN）神经肌肉病研究组制定的诊断及分类标准；
- •（3）首次诊断为 SMA II 型，之前半年未用过任何鼠神经生长因子；
- •（4）肌电图（EMG）改变;并同意在治疗后（3，6，9 个月进行肌电图评估）；
- •（5）已阅读了受试者须知，同意并签署书面知情同意书。
排除标准
- •（1）目前正参加其它临床研究或在近一个月内参加过其它临床研究的患者；
- •（2）正接受其他药物治疗的患者；
- •（3）严重的肝肾疾病、血液系统疾病、自身免疫病、慢性严重感染等；
- •（4）预计在 9 个月的完整观察期内按时复诊随访有困难的患者；
- •（5）研究者认为不宜入选的其它原因。
研究组 & 干预措施
A 组
使用试验药 6 个月后观察 3 个月
B 组
使用试验药 6 个月后观察 3 个月
结局指标
主要结局
PEDI 评分
次要结局
- 肌电图
研究者
研究点 (4)
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