ChiCTR1800015283尚未招募治疗新技术临床试验
DEP 方案用于噬血细胞综合征患者一线治疗的疗效与安全性的观察性研究
国家自然科学基金0 个研究点目标入组 30 人开始时间: 2018年4月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 治疗新技术临床试验
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 主要终点
- 血清铁蛋白
研究概览
简要总结
本研究旨在观察多柔比星脂质体联合依托泊苷和大剂量甲基强的松龙一线治疗难治性噬血细胞综合征的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •根据国际组织细胞协会 HLH-2004 方案诊断标准：经分子生物学检查明确存在家族性或已知遗传缺陷（包括 PFR1、UNC13D、STX11、STXBP2 和 SH2D1A 等基因突变），或者实验室标准符合以下 8 条中的 5 条者可诊断为 HLH：
- •1）发热超过 1 周，体温超过 38.5℃；
- •3）外周血两系或三系血细胞减少（Hb?90g/L，PLT?100×109/L，中性粒细胞?1.0×109/L）；
- •4）血清甘油三酯（TG）≥3mmol/L 或纤维蛋白原?1.5g/L；
- •5）血清铁蛋白>500μg/L；
- •6）血浆 sCD25>2400U/mL；
- •7）NK 细胞活性下降或缺乏；
- •8）骨髓、脾、脑脊液或淋巴结发现噬血细胞现象，未见恶性肿瘤细胞。
排除标准
- •根据纽约心脏协会（NYHA）评分认定 II 级以上心脏病患者（含 II 级）； 2) 曾使用过多柔比星总累积剂量≥300mg/m2 或表柔比星总累积剂量≥450mg/ m2，或既往应用蒽环类药物引起心脏病变受试者 3) 妊娠期或哺乳期妇女以及在本试验过程中拒绝采取适当避孕措施的育龄患者。如果患者为男性，在研究期间以及接受最后一周期药物研究后 3 个月内拒绝使用充分的避孕方法或捐献精液； 4) 对盐酸多柔比星脂质体、依托泊苷、长春新碱成分过敏或者较严重的过敏体质者； 5) 内脏器官活动性大出血(包括消化道出血、肺泡出血、颅内出血等)； 6) 同时参加其他临床研究者。
研究组 & 干预措施
DEP 组
DEP 方案化疗
结局指标
主要结局
血清铁蛋白
可溶性 CD52
中性粒细胞
血红蛋白
血小板
甘油三酯
谷丙转氨酶
纤维蛋白原
次要结局
未报告次要终点
研究者
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