CTR20213303进行中（未招募）3 期
一项在杜氏肌营养不良症（DMD）能走动男童患者中评估 Viltolarsen 疗效和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2022年1月10日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗第 48 周时的 TTSTAND
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：比较 viltolarsen 在 48 周的治疗期内以每周 80 mg/kg 的剂量 IV 给药，与安慰剂对照组相比，对患有 DMD 的 4 至<8 岁行走男孩的疗效，用 TTSTAND 来衡量力量和功能。次要目的：在 48 周的治疗期内，对患有 DMD 的 4 至<8 岁的能走动男孩，与安慰剂相比，使用分层力量和耐力结局评估以每周 80 mg/kg 的剂量静脉给予 viltolarsen 的疗效；以及评价以每周 80 mg/kg 的剂量静脉给予 viltolarsen 治疗患有 DMD 的 4 至<8 岁的能走动男孩的安全性和耐受性。探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对受试者 DMD 健康相关生活质量的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 比较viltolarsen在48周的治疗期内以每周80 Mg/kg的剂量iv给药，与安慰剂对照组相比，对患有dmd的4至<8岁行走男孩的疗效，用ttstand来衡量力量和功能。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 4岁(最小年龄) 至 8岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和健康保险携带和责任法案（HIPAA）授权书（如适用），根据当地要求，要求受试者给予书面或口头同意；
- •受试者已确诊为 DMD，定义为：
- •a. 受试者为男性，临床症状符合 DMD；且
- •b. 受试者的抗肌萎缩蛋白基因有确认的 DMD 突变，适合外显子 53 跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白 mRNA 阅读框，包括确定明确的外显子范围（使用技术，如多重连接依赖式探针扩增[MLPA]，比较基因组杂交阵列[CGH]，或其他具有类似功能的技术）；
- •受试者在研究中第一次输注时≥4 岁且＜8 岁；
- •受试者能独立行走，不需要辅助设备；
- •根据筛选访视和输注前访视的评估，受试者能够在没有辅助的情况下在＜10 秒内完成 TTSTAND；
- •受试者和父母 / 监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物给药计划和研究程序；
- •使用稳定剂量的糖皮质激素（GC），或者受试者必须在第一次使用研究药物前至少 3 个月使用稳定剂量的糖皮质激素（GC），并预计在研究期间保持稳定剂量的 GC 治疗。
排除标准
- •受试者当前或既往有慢性系统性真菌或病毒感染史；
- •根据主要研究者的判断 / 酌情决定，受试者在第一次使用研究药物前 4 周内发生过急性疾病；
- •受试者有症状性心肌病的证据。(注：不会排除研究中无症状的心脏异常。)；
- •受试者对研究药物或其任何成分有过敏或超敏反应；
- •研究者认为，受试者有严重的行为或认知问题，无法参与该研究；
- •研究者认为，受试者既往或目前的身体状况、病史、体格检查或实验室检查异常，可能影响受试者的安全，导致不太可能正确完成治疗和随访，或损害研究结果的评估；
- •受试者在预计第一次使用研究药物之前的 3 个月内进行过手术，或在研究期间的任何时候计划进行手术；
- •受试者在筛查时检测乙型肝炎病毒抗原、丙型肝炎抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体结果为阳性。（注：如果丙型肝炎病毒抗体结果呈阳性，同时丙型肝炎病毒 RNA 检测呈阴性，且胆红素和γ-谷氨酰胺转移酶结果正常，则可接受。）；
- •受试者目前正在使用任何其他研究药物，或在首次使用研究药物前 3 个月内或在 5 倍于药物半衰期的时间内（以较长者为准）使用过任何其他研究药物；
- •受试者曾入组 viltolarsen 的干预性研究；
- •受试者目前正在使用任何其他外显子跳跃药物，或在首次使用研究药物剂量前 3 个月内使用过任何其他外显子跳跃药物；
- •受试者使用过任何基因疗法；
- •受试者目前正在使用艾地苯醌、合成代谢类固醇（如氧雄龙），或含有白藜芦醇或三磷酸腺苷的产品，或在首次使用研究药物前 3 个月内使用过此类药物。仅在受试者第一次使用研究药物前至少 3 个月和在研究期间接受稳定剂量的情况才允许使用辅酶 Q10 或肌酸；
- •注：无排除标准#14。在修订案 4（第 3.0 版，日期 2021 年 01 月 08 日）中从方案中删除该标准；但保留了编号以避免文件错误；
- •根据病史或经肾脏超声检查受试者有肾盂积水、输尿管积水、肾或尿路结石或输尿管狭窄。
结局指标
主要结局
治疗第 48 周时的 TTSTAND
时间窗: 第 48 周
次要结局
- 临床实验室检查： 血液学和临床生化 尿分析 尿细胞学 外源性示踪剂肾小球滤过率（GFR）(48 周)
- 抗肌萎缩蛋白和 viltolarsen 抗体(48 周)
- 12 导联心电图（ECG）(48 周)
- 在 48 周的治疗期内，对以下力量和耐力指标进行分层分析： 10 米跑 / 步行时间测试（TTRW）(48 周)
- 6 分钟步行试验（6MWT）(48 周)
- 北极星步行评估量表(NSAA)(48 周)
- 爬 4 层楼梯时间测试（TTCLIMB）(48 周)
- 用手持式测力计测量肌肉力量（仅限优势侧的伸肘、屈肘、伸膝和屈膝）(48 周)
- 生命体征（血压、心率、呼吸频率和体温[在整个研究的所有评估时间点，每个受试者的体温测量方式应一致]）(48 周)
- 体格检查(48 周)
- 临床实验室检查： 血液学和临床生化 尿分析 尿细胞学 外源性示踪剂肾小球滤过率（GFR）(48 周)
- 抗肌萎缩蛋白和 viltolarsen 抗体(48 周)
- 12 导联心电图（ECG）(48 周)
- 临床体征和症状（不良事件[AE]和严重不良事件[SAE]）(48 周)
- 将根据不良事件通用术语标准（CTCAE）第 4.03 版对临床和临床实验室 AE 进行分级。(48 周)
研究者
赵帅
日本新药株式会社 / 杭州泰格医药科技股份有限公司 / 不适用
研究点 (1)
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