ChiCTR2100050841进行中（未招募）早期 1 期
父源性肌卫星细胞治疗假肥大型肌营养不良症的临床安全性及疗效的观察研究
中国科学院器官与组织再造战略先导专项1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2021年10月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良反应
研究概览
简要总结
评价父源性肌卫星细胞用于治疗假肥大型肌营养不良症的临床安全性，观察肌卫星细胞局部注射后治疗假肥大型肌营养不良症的临床有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 5 至 15（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •患者为经肌肉病理和基因检测确诊的假肥大型肌营养不良症；
- •患者病情分期处于中到重度，并且过去 6 个月病史记录疾病是进展的；
- •父亲及患者 HLA 配型符合干细胞移植标准；
- •患者和父亲均无特殊及严重的并发疾病；
- •患者年龄不大于 15 岁；父亲年龄不大于 45 岁，且身体健康状况良好；
- •患者能够口头交流沟通或非语言交流沟通；
- •依从性良好，自愿遵循并保证完成试验流程；
排除标准
- •患者合并明确的精神类疾病，或合并其他神经变性类疾病或严重的系统性疾病；
- •患有严重的其他系统疾病或其他可能减少生存预期的疾病，如糖尿病（血糖控制不佳），心肌梗死，不稳定性心绞痛等，肝硬化，急性肾小球肾炎等；
- •患有发生导心电图显示具有严重的心律失常（如室性心动过速、频发室上性心动过速、房颤、房扑等）或心脏 II 度及 II 度以上传导异常；
- •患者具有任何原因造成的白细胞减少症（白细胞小于 4 x 10^9/L）或粒细胞缺乏症（白细胞小于 1.5 x 10^9/L 或中性粒细胞小于 0.5 x 10^9/L)；
- •患有严重的肾功能损害，血肌酐>1.5 倍正常值上限；
- •患者患有肝脏疾病或肝功能损害：ALT、AST、总胆红素>2 倍正常值上限，或患者具有肝炎病毒感染；
- •患者患有研究者认为影响临床实验的病毒感染或病毒感染史；
- •患者正在或在 6 个月内接受激素、免疫球蛋白，或免疫抑制剂治疗；
- •患者近半年曾有较严重感染史者；
- •患者呼吸功能衰竭，需辅助通气患者；
- •患者无法适应 MRI 检查；
- •患者入选前 3 个月内已经接受任何其他临床试验的受试者；
- •父亲患有肝炎病毒感染、梅毒、或 HIV 抗体检测阳性；
- •经研究者判断父亲的健康状况不适宜接受肌肉活检；
- •患者或父亲具有酒精或违禁药物滥用史；
- •患者或监护人无法理解知情同意书和研究目的；
- •研究者认为可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。
研究组 & 干预措施
治疗组
肌卫星细胞肌肉注射
结局指标
主要结局
不良反应
时间窗: 整个研究阶段
Dystrophin 蛋白
时间窗: 第 0，2，6 月
运动功能评估
时间窗: 第 0，2，4，6，8，12，16，20，24 周
影像评估
时间窗: 第 0，2，6 月
次要结局
- 肌酸激酶(第 0，2，6 月)
- 电生理评估(第 0，2，6 月)
研究者
研究点 (1)
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