ChiCTR2600127163尚未招募4 期
芦沃美替尼在儿童朗格罕细胞组织细胞增生症中的有效性及安全性研究
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 27
- 主要终点
- 客观缓解率（ORR）
研究概览
简要总结
评估并比较芦沃美替尼与研究者选择的治疗方案在治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者时的客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 开放标签
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄＜18 岁（含）。
- •2.经实验室组织学确诊的初诊 LCH 患者。
- •3.能提供足够数量的肿瘤组织标本和外周血用于以下生物标志物的中心实验室检测：包括但不限于 ERBB3、BRAF、ARAF、HRAS、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1 和 MAP2K2)及其他 MEK 上游基因。若患者无法提供组织标本，可接受当地实验室的 MAPK 信号通路基因检测结果。
- •4.预期生存期至少 3 个月。
- •5.Lansky(≤15 岁）和 Karnofsky(≥16 岁）体能得分≥50。
- •6.患儿家长和（或）患儿同意接受该方案治疗并签署知情同意书。
排除标准
- •1.既往接受过如下治疗之一的患者：
- •(1)开始研究药物治疗前接受过针对 LCH 的化疗、靶向治疗、免疫治疗、生物治疗或草药抗肿瘤治疗。
- •(2)开始研究药物治疗前 4 周内，接受过放射治疗，大手术治疗（包括开颅、开胸、开腹、开发性骨或关节手术等）。
- •(3)开始研究药物治疗前 4 周内，参加过其他干预性临床试验的患者。
- •(4)对于脑肿瘤（颅内肿块）患者，在开始研究药物治疗前 7 天内使用过抗凝剂。
- •(5)允许在入组前一个月内泼尼松治疗<0.5mg/kg/天（或等效剂量的其他皮质类固醇），但必须在开始研究药物治疗前 14 天停止。在入组前，接受皮质类固醇治疗脑水肿的脑病灶患者必须在 14 天内保持稳定剂量。允许因原发病累及垂体导致垂体功能低下患者的激素替代治疗。
- •2.仅有垂体受累的 LCH 患者。
- •3.患者有其他恶性肿瘤病史或同时患有其他恶性肿瘤（不包括治愈的非黑色素瘤皮肤 基底细胞癌等）。
- •4.未控制稳定的高血压（有药物治疗的情况下）：血压（BP）大于或等于同年龄、身高和性别的第 95 个百分位。
- •5.患者存在吞咽困难，活动性消化系统疾病，吸收不良综合症，或其他影响研究药物服用吸收的情况。
- •6.既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO）、视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义的异常眼科检查结果。
- •7.心脏功能或合并疾病符合下述情况之一将排除：
- •(1)进行 3 次 12 导联心电图（Electrocardiogram，ECG）测量，根据采用仪器的 QTcF 公式计算三次平均值，QTcF>470 毫秒；存在 QTcF 延长危险因素的患者，如无法纠正的低钾血症、遗传性长 QT 综合征；或接受延长 QTcF 间期的药物（主要是 Ia、Ic、III 类抗心律失常药物）。潜在延长 QTcF 间期的药物，见附件 3。
- •(2)美国纽约心脏病学会（New York Heart Association，NYHA）分级>=2 级的充血性心力衰竭；
- •(3)具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞；
- •(4)已知并发有临床意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病。 超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%。
- •8.伴活动性细菌、真菌或病毒感染，包括活动性乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且乙肝病毒 DNA 超过 1000IU/ml 或符合研究中心诊断活动性乙肝感染标准）或丙型肝炎（丙肝病毒 RNA 阳性），人免疫缺陷病毒感染（HIV 阳性）。
- •9.已知对研究药物，其它 MEK1/2 抑制剂或其辅料过敏。
- •10.已知肿瘤组织基因检测存在 MAP2K1exon3 缺失型（del）或缺失插入型（delins/indels）突变的患者。
- •11.研究者认为会妨碍参与研究或无法依从安全性要求的具有临床意义的情况。
结局指标
主要结局
客观缓解率（ORR）
次要结局
- 生活质量评分 / 认知功能情况
- 至应答时间（ TTR）
- 安全性(整个治疗期间)
- 无进展生存期(PFS)
- 疾病控制率(DCR)
- 总生存期（OS）
- 临床获益率（CBR）
研究者
研究点 (27)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
曲美替尼（Trametinib）治疗儿童难治 / 复发性朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效研究ChiCTR2100045125自筹50
Unknown
不适用
达拉非尼（Dabrafenib）治疗儿童复发 / 难治性朗格罕细胞组织细胞增生症疗效的研究ChiCTR2000032844北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项经费资助（编号：XTZD20180201）70
Unknown
2 期
芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的疗效研究ChiCTR2000029977自筹
Unknown
不适用
延长维持治疗对于提高儿童多系统朗格罕细胞组织细胞增生症疗效的研究ChiCTR2000032677北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项经费资助（编号：XTZD20180201）206
Unknown
1 期
一项评估 MAPK 抑制剂一线靶向治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症安全性及有效性的多中心随机对照临床研究ChiCTR2500097759自筹