CTR20222413进行中（未招募）2 期
评价单剂量静脉输注 BRL-101 治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的 1/2 期临床研究
未提供7 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2022年9月29日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 7
- 主要终点
- 干细胞植入受试者的比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 BRL-101 治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 35岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者本人或 / 且至少需要一位受试者的法定监护人 / 代理人对本研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书
- •年龄 3-35 周岁，性别不限
- •临床确诊为输血依赖型（重型）β-地中海贫血，基因型主要包括：β0/β0，β0/βE、β+/β0 和β+/β+。签署知情同意书前如果受试者规范输血，红细胞输注量至少 0.5 单位/kg/年（200 ml 全血中提取的红细胞定义为 1 单位）。
- •≥16 周岁受试者 KPS 评分 ≥ 70 分，<16 周岁受试 LPS 评分 ≥ 70 分
- •研究者评估受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植
- •依从性好，愿意提供 2 年输血记录并遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤。
- •育龄受试者研究期间愿意采取有效避孕措施
排除标准
- •已知对造血干细胞动员剂（普乐沙福或惠尔血®）、白舒非®或二甲基亚砜（DMSO）等过敏。
- •研究者评估受试者已找到有意愿并且健康的 HLA 全相合供者。
- •既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗
- •研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染
- •存在恶性肿瘤或骨髓增殖性病史或家族史
- •存在心血管系统疾病，如充血性心衰、心律失常、心肌疾病、瓣膜性心脏病或肺动脉高压；肝硬化、肝纤维化或活动性肝炎；中枢神经系统疾病或精神疾病或病史
- •存在免疫功能异常或内分泌紊乱疾病，如胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足
- •受试者在筛选前 3 个月内参加过其他临床研究并使用药物者
- •受试者存在严重的铁过载
- •研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况
结局指标
主要结局
干细胞植入受试者的比例
时间窗: 细胞回输后 12 个月
中性粒细胞植入时间
时间窗: 细胞回输后 12 个月
血小板植入时间
时间窗: 细胞回输后 12 个月
BRL-101 输注后 100 天和 12 个月内 TRM
时间窗: 细胞回输后 12 个月
采用 NCI CTCAE5.0 标准评估给药 1 年内不良事件发生频率、严重程度与研究药物相关性
时间窗: 细胞回输后 12 个月
最后一次输注红细胞 60 天后开始分析获得 TI 至少持续 12 个月（TI12）受试者比例。
时间窗: 细胞回输后 16 个月至 24 个月
次要结局
未报告次要终点
研究者
王小晨
上海邦耀生物科技有限公司
研究点 (7)
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