ChiCTR2300071687尚未招募4 期
罗特西普治疗中国β-地中海贫血的真实世界研究（“CHAMP”研究）
百时美施贵宝（中国）投资有限公司11 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年5月29日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 以 RBC 单位表示的 输血负担
研究概览
简要总结
主要结局 描述第 1 周至第 24 周的输血负担（输注的红细胞 [RBC] 单位数）相对基线（开始罗特西普治疗前 24 周）的变化 次要结局
- 描述接受罗特西普治疗的患者的人口统计学和临床特征
- 描述第 1 周至第 48 周的输血负担（输注的 RBC 单位数）相对基线（开始罗特西普治疗前 24 周）的变化
- 比较第 6、9、12、24、36 和 48 周时罗特西普治疗期间血红蛋白 (Hb) 水平相对基线（开始前数据）的平均变化
- 描述第 24 周时输血负担方面的医疗资源利用 (HCRU) 相对基线的变化
- 描述使用罗特西普治疗期间从开始到第 48 周发生的任何不良事件的发生率
- 描述开始罗特西普治疗后任何滚动 12 周期间的无输血期持续时间 探索性结局
- 描述第 48 周时输血负担方面的医疗资源利用 (HCRU) 相对基线的变化
- 比较第 9、12、24、36 和 48 周时罗特西普治疗期间网织红细胞计数相对基线（开始前的最后数据）的平均变化
- 比较第 24 周和第 48 周时罗特西普治疗期间的血清铁蛋白相对基线（开始前的最后数据）的平均变化
- 比较第 24 周和第 48 周时罗特西普治疗后血清铁蛋白从 1000 μg/L 以上降低至 1000μg/L 以下的患者比例 (%)
- 使用的铁螯合剂治疗 (ICT) 的类型和剂量的变化
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •开始日期时 ≥18 岁；
- •诊断为 TD β-地中海贫血且符合中国处方说明书中罗特西普治疗条件的患者；
- •根据主治医生的决定，患者在药物上市后接受了罗特西普治疗（至少一剂）；
- •接受至少一次罗特西普治疗的患者。
排除标准
- 未提供
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
以 RBC 单位表示的 输血负担
时间窗: 基线至第 48 周
血红蛋白 (Hb) 水平
时间窗: 基线至第 48 周
次要结局
- 不良事件(第 1-48 周)
- 网织红细胞计数(基线至第 48 周)
- 血清铁蛋白(基线至第 48 周)
- 铁螯合剂治疗(基线至第 48 周)
- 无输血期(第 1 周 - 第 48 周)
研究者
研究点 (11)
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