CTR20252589进行中（未招募）3 期
一项在全身型重症肌无力患者中评价 LOU064 的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，随后进入开放标签扩展研究
未提供139 个研究点 分布在 10 个国家目标入组 17 人开始时间: 2025年7月7日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 17
- 试验地点
- 139
- 主要终点
- 重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第 6 个月的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：证明在接受稳定 SOC 治疗的 gMG 患者中，LOU064 与安慰剂相比在治疗 6 个月（第 180 天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效 关键次要目的： 在 gMG 患者中评估 remibrutinib 在以下方面是否优于安慰剂 治疗 6 个月时降低定量 MG（QMG）总分 从基线至第 6 个月 QMG 总分降低 ≥ 5 分且未使用急救药物和 / 或强混杂性禁用药物的研究参与者比例 从基线至第 6 个月 MG-ADL 总分降低 ≥ 3 分且未使用急救药物和 / 或强混杂性禁用药物的研究参与者比例 治疗第 6 个月时降低重症肌无力复合量表（MGC）总分 第 6 个月时达到最小症状表现（MSE）（定义为第 6 个月时 MG-ADL 评分为 0 或 1）且未使用急救治疗和 / 或强混杂性禁用药物 治疗第 6 个月时降低 MG-QOL15r 调查评分
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 证明在接受稳定soc治疗的g Mg患者中，lou064与安慰剂相比在治疗6个月（第180天）时降低重症肌无力日常生活活动（mg-adl）量表总分方面的疗效 关键
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •gMG 成年患者（年龄 18 - 75 岁），能够理解试验要求、提供书面知情同意并遵守试验方案程序
- •筛选时确诊为 MGFA II - IV 型 gMG，且根据研究者的判断，研究期间很可能不需要呼吸机
- •确诊 gMG 的记录，并得到以下 3 项检查中的 ≥ 1 项（AChR 抗体+和 MuSK 抗体+患者）或 ≥ 2 项（双血清阴性患者）的支持：
- •单纤维肌电图或重复神经电刺激证实的神经肌肉传递异常病史；
- •短效乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如新斯的明或依酚氯铵）试验阳性史；
- •经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后 MG 体征改善;
- •有记录的证据表明筛选时 AChR 抗体或 MuSK 抗体血清学检测呈阳性，或筛选时 AChR 和 MuSK 抗体均为血清阴性
- •基线 MG-ADL 评分：≥ 6，且非眼部症状占总分的 ≥ 50%
- •接受以下至少一种 gMG 治疗且在基线前规定时间段内接受稳定剂量的参与者
- •仅一种 NSIST ≥ 6 个月；和 / 或；
- •使用最大稳定剂量乙酰胆碱酯酶抑制剂 ≥ 1 个月；和 / 或；
- •甾体激素治疗 ≥ 4 个月，包括无法逐渐减量至可接受水平
- •注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司
- •正在接受硫唑嘌呤治疗的参与者，要求在基线前已接受硫唑嘌呤治疗至少 6 个月，并已接受稳定剂量治疗至少 2 个月
- •正在接受其他免疫抑制治疗（即吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司）的参与者需要接受这些免疫抑制治疗至少 6 个月，并且在基线前已接受稳定剂量治疗至少 1 个月
- •接受口服糖皮质激素治疗的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少 4 周（即 28 天或更长时间）
- •接受胆碱酯酶抑制剂的参与者需要在基线前接受稳定剂量治疗至少 2 周
- •在筛选和基线时，根据研究者的临床判断，基于床旁吞咽测试或其他符合当地实践的正式吞咽测试，能够安全吞咽研究药物
排除标准
- •基线前 1 个月内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆分离 / 血浆置换（IVIg/PLEX）治
- •疗，过去 6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去 2 个月内接受过依库珠单抗治疗，
- •过去 3 个月内接受过 ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去 3 个月内接受过艾
- •加莫德或其他抗 FcRn 治疗，或在过去 6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期
- •有生育可能的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非其在接受研究治疗
- •期间以及停止研究治疗后 1 周使用高效避孕方法
结局指标
主要结局
重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第 6 个月的变化
时间窗: 6 个月
次要结局
- 定量 MG（QMG）总分从基线至第 6 个月的变化(6 个月)
- QMG 总分从基线至第 6 个月降低 ≥ 5 分且未使用急救药物和 / 或强混杂性禁用药物的参与者比例(6 个月)
- MG-ADL 总分从基线至第 6 个月降低 ≥ 3 分且未使用急救药物和 / 或强混杂性禁用药物的参与者比例(6 个月)
- 第 6 个月时达到 MSE（定义为第 6 个月时 MG-ADL 评分为 0 或 1）且未使用急救治疗和 / 或强混杂性禁用药物的参与者比例(6 个月)
- MGC 总分从基线至第 6 个月的变化(6 个月)
- 修订版 MG 生活质量问卷（MG-QOL15r）调查评分从基线至第 6 个月的变化(6 个月)
研究者
诺华医学热线（临床登记）
不适用 / 诺华（中国）生物医学研究有限公司
研究点 (139)
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